Basque Basque
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Hezkuntza

B hemofilia larria duten helduekin egiten ari diren hiru entsegu klinikoen eguneraketak

Jardunaldien estaldura

Steven W. Pipe, MD

Bektorearen garbiketa azkarra AAV-ren bitartez FVIII gene-transferentziaren ondoren SPK-8011-ren I/II fasean A hemofilia duten pertsonengan.

Jardunaldien estaldura

Benjamin J. Samelson Jones, MD, doktore

Hemofilia gene-terapia - Asistentzia klinikorako prest: Webinar seriea

Webgune interaktiboak

Transgene-ekoiztutako FVIII eta odoljario-tasen arteko erlazioa geneen transferentziaren ondoren 2 urtera Valoctocogene Roxaparvovec-ekin: 8-1 generoaren emaitzak

Jardunaldien estaldura

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

AAVtik eratorritako faktorea VIII saiaketaren desadostasunaren atzean dagoen mekanismoa argitzea

Jardunaldien estaldura

 Anna Sternberg, doktorea

B-LIEVEren emaitzak, FLT1a AAV terapia genetikoa B hemofilia duten pazienteetan egindako 2/180 faseko dosi-baieztatzeko azterketa.

Jardunaldien estaldura

Guy Young, MD

Etranacogene Dezaparvovec terapia genetikoa jaso ondoren, B hemofilia larria edo nahiko larria duten helduen osasunarekin lotutako bizi-kalitatearen hobekuntzak

Jardunaldien estaldura

Steven W. Pipe, MD

Zuzenketa hemostatiko egonkorra eta hemofiliari lotutako bizi-kalitatea hobetua: Etranacogene Dezaparvovec-en 3. faseko HOPE-B saiakuntzaren azken analisia

Jardunaldien estaldura

Steven W. Pipe, MD

CRISPR/Cas9 mRNA LNPs entregatzea FVIII genearen ezabaketa txiki bat konpontzeko hemofilia A saguetan

Jardunaldien estaldura

Chun-Yu Chen, doktorea

Egonkortasun-2 sustatzaileak sagu hemofiloetan bektore lentibiralak eman ondoren FVIII-ren erantzun immunea modulatzen du

Jardunaldien estaldura

Antonia Follenzi, MD, PhD

VIII. Faktorearen aldaera bat N-glikosilazio gunea 2118an ezabatuz, terapia genikoa tratatutako hemofilia A saguetan FVIIIren aurkako erantzun immuneak murriztu zituen.

Jardunaldien estaldura

Carol H. Miao, MD

Terapia Geneikoaren Hemofiliaren Munduko Federazioaren Erregistroa erabiltzea Terapia Genetikoarekin tratatutako hemofiliako pazienteen epe luzerako jarraipena egiteko

Jardunaldien estaldura

Barbara A. Konkle, MD

Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larriaren gene-transferentziaren eragina osasunarekin lotutako bizi-kalitatean

Jardunaldien estaldura

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

B-LIEVEren dosi-hautaketa eta azterketa-diseinua, B hemofilia duten pazienteentzako FLT1A terapia genearen FLT2A dosiaren baieztapenaren fasea

Jardunaldien estaldura

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HOPE-B terapia genetikoaren 3. faseko azken analisia: Etranacogene Dezaparvovec-en egoera egonkorrean eraginkortasuna eta segurtasuna B hemofilia larria edo moderatua duten helduetan.

Jardunaldien estaldura

Wolfgang Miesbach, MD

Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transferentziaren eraginkortasuna eta segurtasuna A hemofilia larrirako: GENEr8-1 bi urteko analisiaren emaitzak

Jardunaldien estaldura

Steven W. Pipe, MD

Transgeneen tolerantzia haustea Immunodepresioaren bidez

Jardunaldien estaldura

Valder R. Arruda, MD, PhD

AAV integrazioaren laburpena eta ondorioak

Jardunaldien estaldura

Frederic D. Bushman, doktorea

Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larrirako gene-transferentziaren ondoren FVIII adierazpen endogeno, transgenearen eta odoljarioen arteko erlazioa: GENEr8-1 3. faseko saiakuntzaren post-hoc azterketa.

Jardunaldien estaldura

Steven W. Pipe, MD

B hemofilia duten pertsonen Odol-datuak Oinarrizko FIX Adierazpen Mailetan: 'Faktoreen Adierazpen Azterketa erabiliz egindako analisia

Jardunaldien estaldura

Steven W. Pipe, MD

Endotelio sinusoialaren xedea

Jardunaldien estaldura

Valder R. Arruda, MD, PhD

Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Asoziated Birus Gene Terapiarekin tratatutako B hemofilia duten pazienteen kohorte batean 5 urte baino gehiagoko jarraipena

Jardunaldien estaldura

Steven W. Pipe, MD

IX. Faktorearen Adierazpenak Eremu normalaren barnean FLT180a terapia genikoaren ondoren tratamendua behar duten odoljarioak saihesten ditu B hemofilia larria duten pazienteetan: B-Amaze Programaren epe luzeko jarraipenaren azterketa.

Jardunaldien estaldura

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Terapia genetikoa irtenbide global gisa

Podcasts

Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD eta Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath-ek aurkeztuta

 

Azpikategoria

Webgune interaktiboak

Hileko elkarrizketetan aditua

Gora joan
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

buruz

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa