B-LIEVEren dosi-hautaketa eta azterketa-diseinua, B hemofilia duten pazienteentzako FLT1A terapia genearen FLT2A dosiaren baieztapenaren fasea
Aipagarrienak EAHADen XIV

B-LIEVEren dosi-hautaketa eta azterketa-diseinua, B hemofilia duten pazienteentzako FLT1A terapia genearen FLT2A dosi-baieztatzeko faseko saiakuntza klinikoa.

G.Gazte1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Haurrentzako Ospitalea Los Angeles, Hegoaldeko Kaliforniako Unibertsitateko Keck Medikuntza Eskola, Los Angeles, Kalifornia, Estatu Batuak;2 Katharine Dormandy Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Royal Free Hospital;3 University College London, Erresuma Batua;4 Freeline, Stevenage, Erresuma Batua

Funtsezko datuak

B-AMAZE Dosi Erantzuna

B-LIEVE azterketa komertzialki fabrikatutako FLT1a-ren 2/180 faseko azterketa bat da, 3. faseko azterketa baterako xede-dosi bat baieztatzeko diseinatua. B-LIEVEren hasierako dosia B-AMAZE saiakuntzako emaitzetan oinarritzen zen, eta frogatu zuen infusioaren ondorengo 21. egunean FIX mailak 182. egunean (26. astean) FIX mailak oso aurreikusten zirela. E batmax dosi-erantzunaren ereduak 7.7 x 10eko dosia duela adierazi zuen11 vg/kg-k normalaren % 67ko batez besteko FIX maila sortu beharko luke 21. egunean, 115. egunean normalaren % 182eko FIX batez besteko mailari dagokiona.

B-LIEVE Azterketaren Diseinurako Dosifikazio Plana

B-LIEVE-ren azterketa egokitzeko diseinuak 180 x 7.7eko FLT10a hasierako dosia barne hartzen du.11 vg/kg 3 partaidetan. Hasierako dosia 3 parte-hartzaileko hurrengo kohorteetan egokituko da, bakoitza aurreko kohorteko Day 21 FIX mailen arabera. Gehienez 9 parte-hartzaile (3 kohorte) matrikulatuko dira 52 asteko jarraipen-aldi batekin, 3. faseko azterketa baterako dosia baieztatzeko.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa