Basque
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Nabarmentzekoak ASGCT urteko 23 bilera
Hemofilia B-ren gene terapiarako AAV3 hautagai klinikoaren garapena
Harrison Brown1, Christopher B. Doering1, Roland W. Herzog2, Chen Ling3, David M. Markusic2, H. Trent Spencer1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5
1Pediatria, Emory University, Atlanta, GA
2Pediatria, Indianako Unibertsitateko Medikuntza Eskola, Indianapolis, IN
3Ingeniaritza Genetikoa, Fudan Unibertsitatea, Shanghai, Txina
4Hematologia, Christian Medical College, Vellore, India
5Pediatria, Floridako Unibertsitatea, Gainesville, FL
Funtsezko datuak
Hemofilia B-n (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, gorria) FIX adierazpen kaseteen egiturak konparatzea eta egungo ikerketetan erabilitakoa (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX) -LCO, urdina). Sustatzailearen LP1etik HSh-TTR optimizazioak adierazpenen 2-3 aldiz handitu dira eta kodeten optimizazioak Padua aldaeraren adierazpena 3-3-8 aldiz biderkatzea eragin du, 40-50 adierazpen orokorra gehituz. fold.
DFPP jarraian dituzten edo ez dituzten pazienteen emaitzak, luciferasaren transdukzio inhibizioaren azterketa distiratsua erabiliz (BL-TIA). Nazioarteko tituluak murrizteko ziklo jarraiak baino eraginkorragoak ziren. Erregresioaren analisiak aurreikusten zuen 5 zikloek hasierako AAVS3 NAb titulua% 94 murriztuko luketela, eta horrek gaixoen% 60ko tratamendua ahalbidetuko zuela.
KONTSEILU HARREMANETAN
Webgune interaktiboak
Barbara A. Konkle-k aurkeztua, MD
Steven W. Pipe-k aurkeztua, MD
Johnny Mahlangu-k aurkeztua, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
David Lillicrap-ek aurkeztua, MD
Thierry VandenDriessche doktorea da
Flora Peyvandi, MD, doktorea
Glenn F. Pierce, MD, doktorea
