Basque
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCTren 25. Urteko Bileraren aipagarriak
CRISPR/Cas9 mRNA LNPs entregatzea FVIII genearen ezabaketa txiki bat konpontzeko hemofilia A saguetan
Aurkezlea: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Estatu Batuak
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Pediatria Saila, Washingtoneko Unibertsitatea, Seattle, Washington
Funtsezko datuak
- ARNm LNPak Hepatozitoei eta LSECei zuzenduta daude
- Cas9 eta sgRNA LNPek NSG HemA saguei plasma endogenoaren FVIII jarduera berreskuratzea ahalbidetzen diete
MC3-n oinarritutako nanopartikula lipidoetan (LNP) kapsulatutako luciferasaren mRNA (Luc) hainbat formulazio injektatu ziren saguetan zain barnean. Luciferasaren adierazpena gibelean detektatu zen batez ere, 5. LNP formulazioak erakusten duen adierazpenik indartsuena. Gibeleko immunostaining-en tindaketak frogatu zuen Dil markatutako LNP hepatozitoak eta zelula endotelialak arrakastaz transfektatu ditzakeela. in vivo.
Kapsulatutako Cas9 mRNA eta gida bakarreko RNA (sgRNA) LNPak A hemofilia immunoeskasiaren (NSG HA) saguetan sartu ziren zain barnean. FVIII endogenoaren adierazpen egonkorra 4 asterako aPTT entseguaren bidez baieztatu zen eta editatutako FVIII mutantea DNA sekuentziazio eta CRISPR lineako analisi tresnekin egiaztatu zen, hurrenez hurren.
KONTSEILU HARREMANETAN
