CRISPR/Cas9 mRNA LNPs entregatzea FVIII genearen ezabaketa txiki bat konpontzeko hemofilia A saguetan
ASGCTren 25. Urteko Bileraren aipagarriak

CRISPR/Cas9 mRNA LNPs entregatzea FVIII genearen ezabaketa txiki bat konpontzeko hemofilia A saguetan

Aurkezlea: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Estatu Batuak

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington

2Pediatria Saila, Washingtoneko Unibertsitatea, Seattle, Washington

Funtsezko datuak

mRNA LNPak hepatozitoak eta gibeleko zelula endotelial sinusoidalak (LSEC) helburu ditu.

MC3-n oinarritutako nanopartikula lipidoetan (LNP) kapsulatutako luciferasaren mRNA (Luc) hainbat formulazio injektatu ziren saguetan zain barnean. Luciferasaren adierazpena gibelean detektatu zen batez ere, 5. LNP formulazioak erakusten duen adierazpenik indartsuena. Gibeleko immunostaining-en tindaketak frogatu zuen Dil markatutako LNP hepatozitoak eta zelula endotelialak arrakastaz transfektatu ditzakeela. in vivo.

Cas9 eta sgRNA LNPek NSG HemA saguei plasma endogenoaren FVIII jarduera berreskuratzea ahalbidetzen diete

Kapsulatutako Cas9 mRNA eta gida bakarreko RNA (sgRNA) LNPak A hemofilia immunoeskasiaren (NSG HA) saguetan sartu ziren zain barnean. FVIII endogenoaren adierazpen egonkorra 4 asterako aPTT entseguaren bidez baieztatu zen eta editatutako FVIII mutantea DNA sekuentziazio eta CRISPR lineako analisi tresnekin egiaztatu zen, hurrenez hurren.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa