Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat

Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat
Nabarmentzekoak WFH 2020 Summit Virtual

Aurrerapen berriak AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) garapenean Hemofilia larria edo moderatu gogorra duten pertsonentzat

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Michiganko Unibertsitatea, Ann Arbor, AEB

2Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea

3Kaliforniako San Diego Unibertsitatea, San Diego, AEB

4Kaliforniako Davis Unibertsitatea, Sacramento, AEB

5Groningen, Herbehereak, Unibertsitateko Medikuntza Zentroa

6Academic Medical Center, Amsterdam, Herbehereak

7Rigshospitalet, Kopenhage, Danimarka

8Vivantes Klinikum, Berlin, Alemania

9Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Utrechteko Herbehereak

10Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, AEB

11Oregon Health & Science University, Portland, AEB

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, AEB

13Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix AEB

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia

15Erasmus University Medical Center, Rotterdam (Herbehereak)

Funtsezko datuak

Diagrama honetan AMT-060 eta AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) azterketen diseinua laburbiltzen da. Bi ikerketek% 2ko hemofilia B eta FIX maila duten gizonak% 4 izan ziren. Larritasun klinikoa FIX profilaxisean edo ≥ 5 odoletan / urtean edo artropatia hemofilikoan oinarrituta zegoen. AAV060 NAbs-en presentzia baztertzeko irizpidea izan zen AMT-3 entseguetan, dosi baxuko kohortan 5 parte-hartzailek titulu detektagarriak zituztela egiaztatu zen dosifikazioa hasi aurretik, segurtasunean eta eraginkortasunean inolako eraginik izan gabe. Ondorioz, AAV061 NAbs presentzia ez zen baztertzeko irizpidea AMT-060 entseguetarako. AMT-2 061 dosi probatu zen eta AMT-2 XNUMX dosi altuenean probatu zen.

Dosi baxuko eta dosi handiko kohorteetako pazienteek FIXaren adierazpenean hazkunde iraunkorra eta iraunkorra izan zuten 4 urtera arte;% 5 batez besteko dosi baxuko taldearentzat eta% 7.5 dosi altuko taldearentzat. Gaixoek erabateko murrizketaren frogapena ere egin zuten. 9 parte-hartzaileetatik FIX profilaxia erabili zuten azterketaren sarreran, 8 FIX profilaxirik gabekoak izan ziren azken jarraipenean.

AMT-061 infusio bakarrarekin tratatu duten pazienteek FIX jarduera-mailetan hazkunde iraunkorrak frogatu dituzte 52 astez. Jarraipena egin eta urtebete igaro ondoren 3 parte-hartzaileen FIX jarduera-maila% 1 funtzionalki kuratiboa zen. 41 parte-hartzaile guztiek FIX erabileraren murrizketak ere izan dituzte eta profilaxisaren erabilera errutina eten dute.

KONTSEILU HARREMANETAN