ASHren 62. Urteko Batzar eta Erakusketako Aipagarriak
HOPE-B Terapia Genetikoaren 3 faseko lehenengo datuak: Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna (AAV5-Padua hFIX aldaera; AMT-061) Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan tratatutakoa, aurretik existitzen den kapsidaren aurkako neutralizazioa kontuan hartu gabe Antigorputzak
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, doktorea2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, doktorea4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, doktorea10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, doktorea12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, doktorea15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, doktorea18, Jan Astermark, MD, doktorea19,20, Robert Klamroth, MD, doktorea21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, doktorea31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doktorea34, Stephanie Verweij, lizentziatua35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, doktorea36 eta Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea38
1Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdam Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit Medical Center, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrechteko, Utrechteko, Herbehereak
9Van Creveldkliniek, Utrechteko Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Utrechteko, Herbehereak
10Medikuntza Baskularra eta Hemostasia eta Hemofilia Zentroa, Unibertsitate Ospitaleak Lovaina, Lovaina, Belgika
11Amsterdam Unibertsitateko Medikuntza Zentroak, Amsterdamgo Unibertsitatea, Amsterdam, Herbehereak
12The National Coagulation Center, St James Hospital, Dublin, Irlanda
13Royal London Haemophilia Center, Barts eta London School of Medicine and Dentistry, Londres, Erresuma Batua
14Rigshospitalet, Kopenhage, Danimarka
15Groningen Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Groningen, Herbehereak
16San Diego Kaliforniako Unibertsitatea, La Jolla, CA.
17Southern California Kaliforniako Keck Medikuntza Eskola, Los Angeles Ospitaleko Ospitalea, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brusela, Belgika
19Translazioko Medikuntza-Koagulazio Klinikoa Saila, Lund Unibertsitatea, Malmo, Suedia
20Skane Unibertsitate Ospitalea, Malmo, Suedia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Alemania
22Utahko Unibertsitatea, Salt Lake City, UT
23South Florida Unibertsitatea, Tampa, FL
24Arkansasko Unibertsitateko Medikuntza Zientziak, Little Rock, AR
25Southampton Unibertsitate Ospitalea NHS Foundation Trust, Southampton, Erresuma Batua
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Erresuma Batua
27Texaseko Unibertsitateko Osasun Zientzien Zentroa Houstonen, Houston, TX
28Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemofilia zentroa Mendebaldeko New Yorken, New Yorken
31Los Angeleseko Ospitale Ortopedikoa, Hemofilia Tratamendu Ortopedikoaren Zentroa, Los Angeles, CA.
32Anschutz Medical Campus, Colorado Unibertsitatea, Medikuntza Eskola, Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Aurora, CO
33Vanderbilt Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea
Steven W. Pipe, MD1, Michael Recht, MD, doktorea2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, MD, doktorea4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, doktorea10, Michael Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, doktorea12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, MD, doktorea15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, doktorea18, Jan Astermark, MD, doktorea19,20, Robert Klamroth, MD, doktorea21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotowski, MD30, Doris Quon, MD, doktorea31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doktorea34, Stephanie Verweij, lizentziatua35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, MD, doktorea36 eta Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea38
1Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Rotterdam Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit Medical Center, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrechteko, Utrechteko, Herbehereak
9Van Creveldkliniek, Utrechteko Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Utrechteko, Herbehereak
10Medikuntza Baskularra eta Hemostasia eta Hemofilia Zentroa, Unibertsitate Ospitaleak Lovaina, Lovaina, Belgika
11Amsterdam Unibertsitateko Medikuntza Zentroak, Amsterdamgo Unibertsitatea, Amsterdam, Herbehereak
12The National Coagulation Center, St James Hospital, Dublin, Irlanda
13Royal London Haemophilia Center, Barts eta London School of Medicine and Dentistry, Londres, Erresuma Batua
14Rigshospitalet, Kopenhage, Danimarka
15Groningen Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Groningen, Herbehereak
16San Diego Kaliforniako Unibertsitatea, La Jolla, CA.
17Southern California Kaliforniako Keck Medikuntza Eskola, Los Angeles Ospitaleko Ospitalea, Los Angeles, CA.
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brusela, Belgika
19Translazioko Medikuntza-Koagulazio Klinikoa Saila, Lund Unibertsitatea, Malmo, Suedia
20Skane Unibertsitate Ospitalea, Malmo, Suedia
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Alemania
22Utahko Unibertsitatea, Salt Lake City, UT
23South Florida Unibertsitatea, Tampa, FL
24Arkansasko Unibertsitateko Medikuntza Zientziak, Little Rock, AR
25Southampton Unibertsitate Ospitalea NHS Foundation Trust, Southampton, Erresuma Batua
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Erresuma Batua
27Texaseko Unibertsitateko Osasun Zientzien Zentroa Houstonen, Houston, TX
28Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Hemofilia zentroa Mendebaldeko New Yorken, New Yorken
31Los Angeleseko Ospitale Ortopedikoa, Hemofilia Tratamendu Ortopedikoaren Zentroa, Los Angeles, CA.
32Anschutz Medical Campus, Colorado Unibertsitatea, Medikuntza Eskola, Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Aurora, CO
33Vanderbilt Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35UniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea