ASHren 62. Urteko Batzar eta Erakusketako Aipagarriak
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX aldaera), B Hemofilia Larria edo Moderatua-Larria duten Helduak Gene Transferentziarako Bektore Hobetua: 2b Fase XNUMXb Probako Bi Urteko Datuak.
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, doktorea2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, doktorea7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, doktorea9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, doktorea11eta Steven W. Pipe, MD12
1Medikuntza Saila, Hematologia / Onkologia Dibisioa, UC San Diego Health, San Diego, CA.
2Kaliforniako Davis Davis, Sacramento, CA.
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia
4Ipar Carolinako Unibertsitatea Chapel Hill-en, Chapel Hill, NC
5Hematologiako Dibisioa, Ipar Carolinako Unibertsitatea Chapel Hill-en, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Erasmus Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak
8Hemofilia Zentroa, Frankfurt Unibertsitate Ospitalea, Frankfurt, Alemania
9Oregon Osasun eta Zientzia Unibertsitatea, Portland, OR
10Phoenix Haur Ospitalea, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI