Wolfgang A. Miesbach, MD, doktorea
Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

Hemofilia B duten Helduen Emaitza Klinikoak Aurrez dauden AAV5aren aurkako Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta gabe: 6 hilabeteko datuak Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS gakoa4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW kanalizazioa8, HOPE-B ikertzaileak

1Erasmus Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak

2Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea

3Oregon Health & Science University, Portland, Estatu Batuak

North Carolina Unibertsitatea, Chapel Hill, Estatu Batuak

5Hemorragia nahasteko eta koagulaziorako zentroa, Careggi Unibertsitate Ospitalea, Florentzia, Italia

6uniQure BV, Amsterdam, Herbehereak

7uniQure Inc, Lexington, Estatu Batuak

8Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak

Funtsezko datuak

FIX Aktibitatea AAV5 Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta ez dituzten pazienteetan

HOPE-B saiakuntzan, hasierako 23 parte-hartzaileetatik 54k AAV5 antigorputz neutralizatzaileak (Nabs) titulu detektagarriak zituzten oinarrian, eta emaitzak ebaluatu ahal izan ziren NAbs eta FIX jardueren arteko korrelazioa lortzeko. Ardatz bertikala bektore dosi osoa jaso zutenen 6 hilabeteko FIX jarduera da. Detektatu ezin diren NAbs dituzten gaixoak 7rako marraztu dira ardatz horizontalean (saiakuntzaren atalasea). Ardatz horizontalak 7-700 bitarteko gainerako partaideen tituluak erakusten ditu. Erantzun gabeko parte hartzaile bat zegoen> 3200 izenburua zuena, hori ez dago barne. Grafikoan agertzen den bezala, FIX jarduera antzekoa izan zen aurrez existitzen ziren NAbs-ekin eta AAV5-rekin parte hartu gabe 678ko titulu batera arte.

Gertakizun kaltegarriak HOPE-B Probatik
HOPE-B saiakuntzako taula honetan transgeneko infusioaren ondorengo gertaerak agertzen dira (n = 23) eta AAV31 antigorputz neutralizatzaileak (NAbs) detektatu gabe dituzten pazienteek oinarrizko oinarrian. FIX mailekin gertatu bezala, AAE5 NAbs dituzten eta ez dituzten pazienteetan ez da diferentzia nabarmenik egon EAetan.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa