Nola eztabaidatu gene-terapia hemofiliarako? Pazientearen eta medikuaren ikuspegia

Nola eztabaidatu gene-terapia hemofiliarako? Pazientearen eta medikuaren ikuspegia

Hemofilia (05/21/19) Miesbach, W.; O'Mahoney, B.; Gakoa, NS; et al.

Gene terapiak hemofilia duten pertsonentzako tratamendua iraultzea eragin dezakeen arren, odoljario arriskua murrizten duten bitartean faktore exogenoen administrazioak beharra murriztu edo indargabetzen badu, ikertzaileek diote garrantzitsua dela medikuek eta gaixoek informazio argia eta fidagarria duten iturriak izatea, bai eztabaidatzeko. tratamenduaren arriskuak eta onurak. Genero-terapia bektorialaren (AAV) bitarteko gene terapeutikoekin egindako ikerketek faktore endogenoaren maila hobetu dute, iraupen aldian, urteroko odol-tasa murriztea, faktore exogenoen erabilera txikiagoa eta segurtasun profil positiboa. Hala ere, garrantzitsua da medikuei azpimarratzea ikerketak egiten ari direla eta ebidentziaren hutsuneak izaten jarraitzen dutela, hala nola epe luzeko segurtasun profilak. Gainera, gaixoen talde nagusiak (haurrak eta nerabeak, gibeleko edo giltzurruneko disfuntzioak dituztenak eta faktore inhibitzaileen historia aurretikoak edo AAV antigorputz neutralizatzaileak lehendik dauzkatenak) baztertu litezke gene terapiako entseguetarako irizpideen arabera.

Web esteka