Gene Terapiaren Eguneratze Grafikoen Aurrerapen Klinikoak Gene-Terapia Hemofiliako Proba Klinikoei buruz

Gene Terapiaren Eguneratze Grafikoen Aurrerapen Klinikoak Gene-Terapia Hemofiliako Proba Klinikoei buruz

Hemofilia (07/08/19). Peyvandi, Flora; Garagiola, Isabel

Ikerlari kliniko italiarrek hainbat aurrerapen kliniko berrikusi dituzte gen eta terapia genofemikoa erabiliz. Hemofilia tratatzeko. 1990. hamarkadan animalien ereduek adenoari lotutako birusa (AAV) bektoreek IX faktorearen (FIX) adierazpen eraginkorra erakutsi zutela egiaztatu zuten. Hemofilia B duten gaixoen lehenengo saiakuntza klinikoak FIX maila terapeutikoak dokumentatu zituen, nahiz eta efektuak aste batzuk iraun zuen. Diseinu bektorialaren hobekuntzekin, zirkulazio FIX mailak% 2% -5 arte igo ziren denbora epe luzeagoan. Berrikuntza berrienetan, ikertzaileek FIXaren adierazpena% 30 baino gehiago hobetu ahal izan zuten Padua FIX aldaera F9 cDNAn txertatuz. Horrek infusioak etetea eta odoljarioko gertakariak murriztea ekarri zuen. A hemofilia A, AAV bektore batekin tratatutako kodoniak optimizatutako B-domeinuak, F8 cDNA ezabatu zuten 3 urte iraun zuen eta FVIII jarduera mailak% 52.3 zirkulatzen zituzten. Gibel-entzima altuak izan ziren zenbait gaixoei AAV-gibeleko A terapia genofinikoetarako eta hemofiliarako zuzendutako gene terapiako azterketa klinikoetan, esteroide tratamenduak gaixoen talde handi batean arazoa konpondu zuen arren, ikertzaileek ohartu dute gibeleko toxikotasunaren atzean dagoen mekanismo fisiopatologikoa oraindik dagoela. ez dago argi, eta ikerketa abian dagoen gaia da.

Web esteka