Gomendatutako baliabideak

Gene Terapiaren konpilazio bat Hemofiliako artikulu zientifikoetan, hautatutako entsegu klinikoak, arauzko dokumentuak eta lotura erabilgarria

Dokumentu zientifikoak eta arau-dokumentuak

Hemofilia gene terapiaren berrikuspenak

1. Abbasi J. Hemofilia gene terapiek agintzen dute. JAMA. 2018: 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Hemofilia terapiaren ikuspegi berriak: arrakastak eta erronkak. Blood. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Berrikuntza terapiak eta egungo aurrerapen klinikoa hemofilia A-n. Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Hemofiliarako gene terapiaren aurrerapenak. ASH Albiste Klinikoak. 1ko urriak 2018 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Bizi diren gaiak terapia aktiboan in AAV bitarteko geneetan. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Hemofilia terapeutikoen berrikuntza autobidean abiadura kolpeak nabigatzen. HemaSphere. 2018: 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Hemofiliarako gene-terapia: zer da etorkizuna? Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. Gene terapia adina dator. Zientzia. 2018: 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Hemofilia gene terapia: trailblazer-tik gamechanger-era. Hemofilia. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Hemofilia gene terapia heldu da. Hematologia Am Soc Hematol Heziketa programa. 2017: 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Hemofiliarako terapia berriak sortzen ari dira - ikuspegi globala Hemofilia. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Hemofilia tratatzeko urrezko aroa? Hemofilia. 2018: 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Hemofilia zuzentzeko geneak editatzeko teknologiak. Giza Geneta. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Eguneratzea hemofiliarako gene terapiaren inguruko. Blood. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Hemofilia aztertzen ari diren terapien kornukopia. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Hemofilia gene terapiaren iragana, oraina eta geroa: bektoreen eta transgenien artetik emaitza ezagun eta ezezagunetara. Hemofilia. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. Gene WFHren lehenengo terapia generoa mahai ingurua: mundu osoko hemofiliarentzako gene terapiaren paisaia eta erronkak ulertzea. Hemofilia. 2019: 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. SW Pipe. Hemofiliarako terapia berriak. Hematologia Am Soc Hematol Heziketa programa. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pipe SW. Hemofiliarako gene-terapia. Pediatr Odol Minbizia. 2018: 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Gene terapia hemofilian: hype-tik itxaropenera. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Esteka interesgarriak

Hemofilia Fundazio Nazionala
https://www.hemophilia.org/

Hemofiliako Munduko Federazioa
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Hemofiliarako Gene Terapian aurrerapen klinikoak
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Aukeratutako Saiakuntza Klinikoak

Hemofilia A

  • NCT02576795. Valoctocogene Roxaparvovec-en 1/2 fasea, dosi-eskalazioa, segurtasuna eta eraginkortasuna aztertzea, hemenofilia larria duten gaixoen VIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Roxaparvovec-en Valoctocogene-ko 1/2 Faseko Segurtasun, Tolerabilitate eta Eraginkortasun Azterketa, Giza Faktorearen Transmisio Bektore Banako Adeno-Associated Virus VIII Hemofilia-ren Gaixoak A FVIII Maila Hondakinak ≤ 1 UI / dL eta AIB5 Aurretik zeuden Antigorputzak. . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. 3. Fasea, Valoctocogene Roxaparvovec-en AAV transferentzia gene-bitartekatutako gene transferentzia bat hFVIII gene transferentziaren ebaluazioa 4E13vg / kg-ko dosian Hemofilia-n A FVIII Maila Hondakinak dituzten FVIII Maila ≤1IU / dL Profilactic FVIII Infusioak jasotzen dituzten. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. 3. Fasea A Open-Label, beso bakarreko azterketa, BMN 270-ren eraginkortasuna eta segurtasuna ebaluatzeko. Adeno-Associated Virus Media Factor Media Gene Gene Transfer of VIII in Hemophilia A Paziente FVIII Maila duten pazienteak ≤ 1 UI / dL Profilactic jasotzeko. FVIII Infusioak. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. SPK-8011 epe luzeko segurtasuna eta eraginkortasuna Ebakuntza Zentro Anitzeko Ebaluazioa [Adeno-Associated Vector Viral with B-Domain Eliminated Human Factor VIII Gene) in Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. SPK-8011-ren gene-transferentzia, dosia aurkitzeko segurtasuna, jasangarritasuna eta eraginkortasuna [Hemofilia A. gizakiaren faktore biral birkonkombinatiboa VIII Genearekin] A hemofilia duten gizabanakoetan. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Dosi-aurkikuntza SPK-8016 genoterapiaren azterketa Hemofilia A duten gaixoen ebaluazioari laguntzeko FVIII inhibitzaileekin. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. BAX 1-ko Segurtasun eta Dosi Eskalatzeari buruzko Etiketa Irekia, Zentro Multzoentea, 2 eta 888 Fasea, Adeno-Associated Virus Serotype 8 (AAV8) B-Domeinua Ezabatutako Faktore VIII (BDD-FVIII) adierazitako bektorea Hemofilia larrian. Gaiak A Barruko Infusio Bakarra Administratzen zuen. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. 1/2 fasea, Labela Irekia, Egokigarria, Dosi-Arriskurako Azterketa SB-525 (AAV2 / 6 Human Factor 8 Gene Terapia Erregelagarria) ebaluatzeko Segurtasuna eta Toleragarritasuna aztergai duten helduen hemofilia larrian. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Gene Hemoterapia A Terapia Genotikoa 8-V3 Biodun Kodetze Bektoreko Pseudotipatutako Adeno-Pseudotipatutako Faktoria. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Hemofilia Aren Terapia Genetikoa FVIII Lentibirala. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. I. Fasea. Hematopoietikoen zelula amaren transferentziaren segurtasuna eta bideragarritasuna ebaluatzea. Faktorearen xedeak VIII. Faktorea. Plaketatik Hemofilia A. duten pazienteen entrega. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofilia B

  • NCT02484092. Gene Terapia, Open Label, Dose-Eskalation SPK-9001 azterketa [Adeno-Associated Vector Viral Human Gene Factor IX Gene] Hemofilia B duten gaietan. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX Ikerketa Luzea: Faktore IX. (FIX) Gene Transferentzia. Epe luzerako segurtasun eta eraginkortasun azterketa SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. I / II fasea, etiketa irekia, kontrolatu gabekoa, dosi bakarrekoa, goranzko dosia, goranzko dosia, saiakuntza multi-zentroa ikertzen duen Adeno-lotutako Birako Bektore bat edukitzea. Giza faktorea IX Gene (AAV5-hFIX) duten gaixo helduei administratua. Hemofilia B larria edo neurriz gogorra. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. III fasea, Open-label bat, dosi bakarrekoa, multi-center, multinational Trial ikertzen 5 adeno-lotutako Bektore Birala duten Codona optimizatutako Giza faktore IX gene bat (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) B hemofilia larria edo neurriz gogorra duten helduen subjektuei administratua. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. IIb fasea, Etiketa irekia, dosi bakarrekoa, beso bakarrekoa, zentro anitzeko saiakera Faktoria IX. Seriotearen jardueraren maila 5. Serio 5 Adenoari lotutako Bektore Birala edukitzea. Giza faktore IX. Codonek optimizatutako gene baten aldaera (AAV061 -hFIXco-Padua, AMT-XNUMX) Hemofilia B larria edo neurriz gogorra duten helduentzako gaiei administratua. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Etiketa irekiko 1/2 fasea, goranzko dosi saiakuntzaren autoformazio optimizatua duen Adenoarekin erlazionatutako Birusaren Serotipoko 8 Faktoreen IX Gene Terapia (AskBio009) B Hemerofilia duten Helduetan. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. I / II fasea, etiketa irekia, multzentroa, goranzko dosi bakarra, segurtasun azterketa. Adeno-Associated Vector Viral (FLT180a) Haemophilia B duten gaixoen kasuan. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Etiketa zabaleko, Zentro anitzeko eta Epe luzeko Jarraipen Azterketa, Emofilia B duten gaixoen Adeno-Associated Vector Viral (FLT180a) nobela bat bota ondoren, erantzunaren segurtasuna eta iraunkortasuna ikertzeko. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. I. fasea, etiketa irekia, goranzko dosia azterketa AAV2 / 6 faktorearen IX. Terapia genikoaren terapia generoko behatz nuklearraren bidez (ZFN) zuzendutako integrazioa zuzendutako SB-FIX helduen subjektu helduen hemofilia larrian. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Adeno-Associated Vector Birale Bikoitzeko Osagarri baten Dose-Eskalatze Azterketa A (Gene Scala 2/8-LP1-hFIXco) Gene-transferentziarako Hemofilia B-n. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238