AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.
Aipagarrienak EAHADen XIV

AMT-060 Terapia Genikoa Hemofilia B Larria edo Ertaina-Larria duten Helduetan Baieztatu FIX Adierazpen Egonkorra eta Odoljarioen eta IX Faktorearen Kontsumo Murrizketak 5 Urtera arte.

Frank WG Leebeek, MD, doktorea1, Karina Meijer, MD, doktorea2, Michiel Coppens, MD, doktorea3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, doktorea, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, doktorea8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, doktorea11eta Wolfgang Miesbach doktorea12

1Erasmus Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak

2Groningen Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Groningen, Herbehereak

3Amsterdam Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Amsterdam, Herbehereak

4Rigshospitalet, Kopenhage, Danimarka

5Vivantes Klinikum, Berlin, Alemania

6Van Creveldkliniek, Utrechteko Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Utrechteko Unibertsitatea, Utrechteko, Herbehereak

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florentzia, Italia

8Frankfurt institutua, Alemaniako Gurutze Gorriaren Odol Zerbitzua Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania

9Frankfurt institutua, Alemaniako Gurutze Gorriaren Odol Zerbitzua Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Alemania

10Washingtoneko Unibertsitatea, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea

Funtsezko datuak

FIX Jarduerak 4.5-5 urte bitartean iraun du 2 dosi kohortetan
AMT-060 5x10 dosietan administratu zen12 gc / kg (1 kohorte, N = 5) eta 2x1013 gc / kg (2 kohorte, n = 5). 5 urtez (1. kohortea) eta 4.5 urtez (2. kohortea) jarraipena egin zen bitartean, batez besteko FIX jarduera endogenoak% 5.2 (95% CI 2.0-8.4) 1 kohortean eta% 7.4 (95% CI 4.2-10.6) kohortean izan ziren. 2. FIX jarduera dosi menpekoa eta egonkorra izan zen bi kohorteen jarraipen-aldian. Parentesi arteko balioek FIX jarduera batez bestekoa adierazten dute denboran zehar. FIX kontzentratuaren azkeneko administrazioaren ondorengo gutxienez 10 eguneko balioak bakarrik sartzen dira.
Odoletan murrizketa iraunkorrak eta kalkulatutako FIX erabilera

* Profilaxia 12 astetan murriztu eta eten egin da FIX jarduera% ≥ 2an mantentzen bada; * 2. urteko 5. kohorteen datuak 6 hilabete dira. FIX, IX faktorea

Bi dosi kohorteetan, batez besteko ABR eta FIX ordezko terapia nabarmen jaitsi ziren infusioaren ondorengo lehen urtean eta baxu mantendu ziren hurrengo urteetan. 1. kohortean, FIXen erabilera% 84 murriztu zen eta ABR% 55, 5 urtez, tratamendu aurretiko mailekin alderatuta. 2. kohorteari dagokionez, FIXen erabilera eta ABR biak% 100ean murriztu ziren infusioaren ondoren 4.5 urte igaro direnean.

KONTSEILU HARREMANETAN