Basque Basque
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Adeno-lotutako birus bektorearen iraunkortasuna karakterizatzea hemofilian A Dog Model-en epe luzeko jarraipena egin ondoren.
Aipagarrienak EAHADen XIV

Adeno-lotutako birus bektorearen iraunkortasuna karakterizatzea hemofilian A Dog Model-en epe luzeko jarraipena egin ondoren.

P. Batty1, S. Fong2, M. Franco3, I. Gil ‐ Farina3, C.-R. Sihn2, A. Mo1, L. Harpell1, C. Hough1, D. Hurlbut1, A. Pender1, A. Winterborn4, M. Schmidt3, D. Lillicrap1

1Patologia eta Medikuntza Molekularra Saila, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Estatu Batuak

3GeneWerk GmbH, Heidelberg, Alemania

4Animaliak Zaintzeko Zerbitzuak, Queen's University, Kingston, Kanada

Funtsezko datuak

Gibel barruko desberdintasunak AAV-FVIII DNA banaketan

Ikerketa honetan, 8 txakur B B domeinuko ezabatutako FVIII AAV eraikuntza txakurrarekin tratatu dira. 10.8 urteko jarraipena egin ondoren, batez besteko% 5.7ko FVIII maila egonkorrak ikusi ziren erantzun duten (n = 6) txakurrengan. AAV-FVIII DNA txakur guztien gibelean detektatu zen tratamenduaren erantzuna edozein dela ere. Goiko grafikoan gibeleko lagin / eskualde anitzetako AAV-FVIII kopiaren zenbakiak agertzen dira. Zenbait txakurrek antzeko AAV-FVIII kopia kopuruak erakutsi zituzten (adibidez, ELI eta FLO) aztertutako eskualdea edozein dela ere, beste batzuetan (adibidez, JUN) aldakuntza nabarmenagoa zegoen.

Integrazioko gertakariak nagusiki kaninako genomako eskualde ez kodetzaileetan gertatu ziren
Ezkerreko taulan dosia, azken FVIII mailak eta ikerketan sartutako 8 txakurren integrazio guneak (IS) agertzen dira (dosi zutabean koloreen kodeketak AAV serotipoa adierazten du, horia = AAV2, arrosa = AAV6 eta zianoa = AAV8. * = erantzun ez duten txakurrak). Medianako integrazio maiztasuna 9.55e-4 IS / zelula zen, eta IS gehienak (% 93.8) txakurren genomako eskualde intergenikoetan gertatzen ziren. Integrazio gune ohikoenak (CIS) KCNIP2, CLIC2, ABCB1, F8, kimostripsinogenoa bezalako B1 eta albuminaren ondoan zeuden. Eskuineko grafikoak animalia bakoitzaren ISren banaketa erlatiboa erakusten du. Animalia guztietan integrazio gertaerak izan arren, ez da gibeleko tumorerik aurkitu post-mortem-ean.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Super User
Super User
Gora joan
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

buruz

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa