Transgeneen tolerantzia haustea Immunodepresioaren bidez

Transgeneen tolerantzia haustea Immunodepresioaren bidez
NHFren Hemofiliarako Teknologia Berriei eta Gene Transferentziari buruzko 16. Tailerretik nabarmentzen dira

Transgeneen tolerantzia haustea Immunodepresioaren bidez

Valder R. Arruda, MD, PhD
Pediatriako irakasle elkartua
Perelman Medikuntza Eskola, Pennsylvaniako Unibertsitatea
Terapia Zelular eta Molekularren Zentroa (CCMT)
Filadelfiako Haur Ospitalea

Funtsezko datuak

ATG administratzeko unea eta transgenearen erantzun immunologikoa

Gizakiak ez diren primateetan (NHP), mikofenolato mofetilarekin (MMF) aurrez tratatutako bektoreak administratu baino astebete lehenago hasi eta rapamizina bektorialaren egunean hasita, frogatu dute T zelulen immunodepresioaren administrazioa (untxiaren anti-timozito globulinarekin, rATG). AAV bektorearekin batera, FIX antigorputzak eta Th1/Treg ratioa areagotu zuen (ezkerreko panela), AAV bektorearen 17 aste geroago ATG administratzeak FIX antigorputzak eta Th5/Treg ratio txikiagoa (eskuineko panela) eragin zuen.

Laburpena: xede-agortze linfozito espezifikoa eta/edo denbora

Azterketa sorta hau laburbiltzeko, Treg zelulen gutxieneko murrizketa duen immunodepresio ezin hobea da gibelaren bidez FIX transgenearen adierazpenarekiko tolerantzia immunea bermatzeko. NHPetan, MMF eta rapamicinarekin aurretratamenduak, eta rATG-ren administrazio atzeratuarekin jarraituz, tolerantzia immune iraunkorra emateko gai izan zen, infusio bektorialaren unean rATG edo daclizumab-a ez zen bitartean.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza bekek lagunduta.

SSL funtsezkoa