Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larrirako gene-transferentziaren ondoren FVIII adierazpen endogeno, transgenearen eta odoljarioen arteko erlazioa: GENEr8-1 3. faseko saiakuntzaren post-hoc azterketa.
ASH 63. Urteko Bileraren aipagarriak

Valoctocogene Roxaparvovec A hemofilia larrirako gene-transferentziaren ondoren FVIII adierazpen endogeno, transgenearen eta odoljarioen arteko erlazioa: GENEr8-1 3. faseko saiakuntzaren post-hoc azterketa.

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, doktore9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, doktore13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Giltza18, Radoslaw Kaczmarek, doktorea19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, doktorea22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, doktorea22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, doktore22 *, eta Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Pediatria eta Patologia Saila, Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Barne Medikuntza Saila, Medikuntza Zientzien Eskola, Campinaseko Unibertsitatea, Campinas, Brasil
3Hemofilia Zentro Nazionala eta Amalia Biron Tronbosi eta Hemostasiaren Ikerketa Institutua, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv Unibertsitatea, Tel Aviv, Israel
4Odoljario eta Koagulazio Nahasteetarako Zentroa, Minnesotako Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Minneapolis, MN
5Queenslandeko Unibertsitatea, Brisbane, QLD, Australia
6Queensland Hemophilia Center, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australia
7Kaliforniako Unibertsitatea San Fransico, San Frantzisko, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Erresuma Batua
9Hematologia Zentroa, Medikuntza Saila, Londresko Imperial College, Londres, Erresuma Batua
10Hemofilia Ortopedikoa Tratatzeko Zentroa, Los Angeles, CA
11Medikuntza Molekularra, Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Hematologia Dibisioa, Barne Medikuntza Saila, Taiwango Unibertsitate Ospitale Nazionalean, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Medikuntza Saila, Oxfordeko Unibertsitatea, Oxford, Erresuma Batua
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Erresuma Batua
15Osasun Ikerketarako Institutu Nazionala, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Erresuma Batua
16Hemofilia Tratamendu Zentroa, Nationwide Children's Hospital eta Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Hemofilia eta Tronbosi Zentroa, Coloradoko Unibertsitateko Anschutz Medikuntza Campusa, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Chapel Hill-eko Ipar Carolinako Unibertsitatea, Chapel Hill, NC
19Pediatria Saila, Indianako Unibertsitateko Medikuntza Eskola, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Glikobiologiako Laborategia, Hirszfeld Immunologia eta Terapia Esperimentaleko Institutua, Wroclaw, Polonia
21Cambridge Unibertsitateko Ospitaleak NHS Foundation Trust, Cambridge, Erresuma Batua
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Funtsezko datuak

3. fasea GENER8-1 azterketaren diseinua

3. faseko GENER8-1 azterketako emaitzak transgeneetatik eratorritako FVIII jardueraren eta odoljarioen arteko erlazioa aztertu zen. Ikerketako parte-hartzaile kopuru osoaren (N = 134), analisi honek trantsizio osteko aldian tratatutako odoljario ≥ 1 izan zuten pazienteen azpimultzo bat barne hartu zuen, ondorengo profilaxiaren ondorengo aldia amaitu eta hilabetera hasi zena. transgenearen infusioa.

ABR trantsizioaren osteko odoljarioak tratatutako parte-hartzaileetan (n = 22)

GENER134-8 azterketako 1 parte-hartzaileetatik, 22k (%16) gutxienez tratatutako odoljario bat izan zuten trantsizio osteko aldian. Parte-hartzaile hauentzat ABR erakusten da infusioaren aurreko oinarrirako eta infusioaren osteko, profilaxiaren ondorengo azterketa-aldirako. Oinarrizkoarekin alderatuta, 1 parte-hartzaileek ABR-ren jaitsiera izan zuten, 15k ABR < 2 (gezi beltzak) handitu zuten eta 1ek ABR > 5 (gezi laranjak) igo zuten.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa