Koagulazio Faktorearen garapena. VIII transgenoek ahalmen handiagoa duten hemofiliarako geneentzako terapiak antzinako sekuentziaren berreraikuntzaren bidez.
Nabarmentzekoak ASGCT urteko 23 bilera

Koagulazio Faktorearen garapena. VIII transgenoek ahalmen handiagoa duten hemofiliarako geneentzako terapiak antzinako sekuentziaren berreraikuntzaren bidez.

Christopher Coyle1, Jasmine Anickat2, Alex Kondra2, Luke Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Programa Molekularra eta Sistemak Farmakologian, Laney Graduate School, Emory University, Atlanta, GA

2Biologia Saila, Emory University, Atlanta, GA

3Gene Terapia, Odol Arraroak nahastuta, Sanofi, AEB, Waltham, MA

4Aflac Minbiziaren eta Odolaren Nahasteen Zentroa, Emory Unibertsitatea, Atlanta, GA

5Biologia Saila, Georgiako Estatu Unibertsitatea, Atlanta, GA

Funtsezko datuak

Faktore proteinen adierazpena eta iraunkortasuna areagotzeko, Emory Unibertsitateko, Georgiako Estatuko Unibertsitateko eta Sanofi ikertzaileek FVIII eta FIX ADN sekuentziak probatzen ari dira koagulazio faktore horien aldaera ebolutiboetan oinarrituta. Prozesu hau, arbasoen sekuentziaren berreraikuntza izenarekin ezagutzen dena, FVIII-rako zuhaitz filogenetikoko interes-nodoak (ezkerreko diagramako zirkulu gorriak) identifikatzeko erabili zen eta sekuentzia hauek (eskuinean taula) in vitro adierazpenetarako probatu dira.

KONTSEILU HARREMANETAN

Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa