Bektoreen integrazio-guneen jarraipena In Vivo terapia genikoaren ikuspegietan likido-biopsia-integrazio-gunearen sekuentziazioaren bidez
ESGCTren 28. Urteko Kongresuaren aipagarriak

Bektoreen integrazio-guneen jarraipena In Vivo terapia genikoaren ikuspegietan likido-biopsia-integrazio-gunearen sekuentziazioaren bidez

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Fischer bat2, M Cavazzana2, E Sei2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Terapia Genetikorako San Raffaele Telethon Institutua (HSR-TIGET)

2Giza Linfohematopoiesiaren Laborategia, INSERM, Frantzia

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Frantzia

4Dr. Von Hauner Haurren Ospitalea, LMU, Alemania

5Mikrobiologia Saila, UPenn, AEB

Funtsezko datuak

IS Gorputzeko fluidoetatik araztutako zelularik gabeko DNAtik berreskuratzea

Zelularik gabeko DNA (cfDNA) odolera askatzen da apoptosia edo nekrosia jasaten duten organo solidoen zelula osasuntsu, hanpatu edo gaixoetatik (gibela edo timoa adibidez). cfDNA araztuaren alterazio genetikoak, transduzitutako zeluletatik datozen bektore-genomiko integrazio guneak (IS) barne, biopsia likidoaren integrazio gunearen sekuentziazio bidez (LiBIS-seq) detekta daitezke.

Lentibirusaren (LV) Integrazio Profilaren karakterizazioa Txakur hemofiloetan

Hiru txakur hemofiliko helduek (O21, M57 eta O59) txakurren koagulazio FIXaren bertsio desberdinak adierazten dituzten LVs injekzio bakarra jaso zuten. Txakur bakoitzeko, cfDNA 7-8 denbora-puntu ezberdinetan jasotako odol-serumetik araztu zen injekzio ondoren 30-532 d-tik aurrera. Grafiko honek M57 eta O59 txakurretan denboran zehar IS partekatuetan laguntzen duten markatutako zelula klonen populazio-tamaina estimatua erakusten du.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa