Hemofilia B duten Helduen Emaitza Klinikoak Aurrez dauden AAV5aren aurkako Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta gabe: 6 hilabeteko datuak Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

Hemofilia B duten Helduen Emaitza Klinikoak Aurrez dauden AAV5aren aurkako Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta gabe: 6 hilabeteko datuak Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, NS gakoa⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW kanalizazioa⁸, HOPE-B ikertzaileak

¹Erasmus Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak

²Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea

³Oregon Health & Science University, Portland, Estatu Batuak

North Carolina Unibertsitatea, Chapel Hill, Estatu Batuak

⁵Hemorragia nahasteko eta koagulaziorako zentroa, Careggi Unibertsitate Ospitalea, Florentzia, Italia

⁶uniQure BV, Amsterdam, Herbehereak

⁷uniQure Inc, Lexington, Estatu Batuak

⁸Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak

Funtsezko datuak

FIX Aktibitatea AAV5 Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta ez dituzten pazienteetan
Gertakizun kaltegarriak HOPE-B Probatik

FIX Aktibitatea AAV5 Antigorputz Neutralizatzaileak dituzten eta ez dituzten pazienteetan

HOPE-B saiakuntzan, hasierako 23 parte-hartzaileetatik 54k AAV5 antigorputz neutralizatzaileak (Nabs) titulu detektagarriak zituzten oinarrian, eta emaitzak ebaluatu ahal izan ziren NAbs eta FIX jardueren arteko korrelazioa lortzeko. Ardatz bertikala bektore dosi osoa jaso zutenen 6 hilabeteko FIX jarduera da. Detektatu ezin diren NAbs dituzten gaixoak 7rako marraztu dira ardatz horizontalean (saiakuntzaren atalasea). Ardatz horizontalak 7-700 bitarteko gainerako partaideen tituluak erakusten ditu. Erantzun gabeko parte hartzaile bat zegoen> 3200 izenburua zuena, hori ez dago barne. Grafikoan agertzen den bezala, FIX jarduera antzekoa izan zen aurrez existitzen ziren NAbs-ekin eta AAV5-rekin parte hartu gabe 678ko titulu batera arte.

HOPE-B saiakuntzako taula honetan transgeneko infusioaren ondorengo gertaerak agertzen dira (n = 23) eta AAV31 antigorputz neutralizatzaileak (NAbs) detektatu gabe dituzten pazienteek oinarrizko oinarrian. FIX mailekin gertatu bezala, AAE5 NAbs dituzten eta ez dituzten pazienteetan ez da diferentzia nabarmenik egon EAetan.