Aurrez existitzen den AAVren aurkako immunitatea gainditzea ingurune klinikoetan gene-transferentzia seguru eta eraginkorra lortzeko
ESGCTren 28. Urteko Kongresuaren aipagarriak

Aurretik AAVren aurkako immunitatea gainditzea ezarpen klinikoetan gene-transferentzia seguru eta eraginkorra lortzeko.

Giuseppe Ronzitti, doktorea
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Funtsezko datuak

Aurrez existitzen den AAVren aurkako immunitatea gainditzea ingurune klinikoetan gene-transferentzia seguru eta eraginkorra lortzeko

(A) AAV bektoreak erabiliz transgeneen adierazpenaren eraginkortasuna murriztu egin daiteke berezko immunitatea dela eta. (B) AAVren aurkako antigorputzak dituzten primate ez-gizakiak parte hartzen duten kontzeptu froga honetan, endopeptidated imlifidase (IdeS) erabili zen zirkulatzen duten IgG degradatzeak hFIX-en AAV bidezko adierazpena hobetu zezakeen zehazteko.

Terapia genikoaren eraginkortasuna hobetu IdeS-ekin gizaki ez diren primate seropositiboetan

FIX duten AAV8rekin tratatutako primate ez-gizakietan, plasman hFIX adierazpena nabarmen handiagoa izan zen IdeSrekin tratatutako animali batean IdeS tratamendurik gabeko batekin alderatuta. Emaitza hauek iradokitzen dute IgG-ren degradazio sistemikoak AAV bektoreekin gene-terapia ahalbidetu dezakeela hemofilia duten paziente seropositiboetan, bai eta faktoreen adierazpena gutxitzen duten aldez aurretik tratatutako pazienteetan berriro administratzea ere.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa