AAV bektoreen terapia genetikoaren bilakaera etengabea da hemofilian. BAY 2599023-ren ezaugarri paregabeek aurre egingo al die behar nabarmenetara?

Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

AAV bektoreen terapia genetikoaren bilakaera etengabea da hemofilian. BAY 2599023-ren ezaugarri paregabeek aurre egingo al die behar nabarmenetara?

SW kanalizazioa¹, C. Hay², J. Sheehan³, T. Lissitxkov⁴, M. Coppens⁵, H. Eichler⁶, S. Weigmann⁷, F. Ferrante⁸

¹Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak

²Manchester Unibertsitateko Hematologia Saila, Manchester, Erresuma Batua

³Wisconsin Unibertsitatea – Madison, Madison, Estatu Batuak

⁴Gaixotasun Hematologikoen Tratamendu Aktiborako Ospitale Nazional Berezia, Sofia, Bulgaria

⁵Amsterdam Unibertsitateko Medikuntza Zentroak, Amsterdamgo Unibertsitatea, Amsterdam, Herbehereak

⁶Hemostaseologia Klinikoko eta Transfusio Medikuntzako Institutua, Saarland Unibertsitatea, Homburg, Alemania

⁷Bayer, Wuppertal, Alemania

⁸Bayer, Basilea, Suitza

Funtsezko datuak

Fase 1/2 Azterketa Diseinua
FVIII faktorearen adierazpena BAY2599023 infusioaren ondoren

Inklusio irizpideak, kohorteen dosifikazioa eta azterketa amaierako faserako 1/2 BAY2599023 dosia aurkitzeko azterketarako. A hemofilia larria duten gizonezkoak, FVIII inhibitzaile historiarik ezagutzen ez dutenak, AAVhu37 antigorputzen titulu neutralizatzailea ≤ 5 eta FVIII produktuetarako 150 eguneko esposizio eguneko hiru dosi kohorteetan inskribatu dira BAY2599023 infusio zain bakarra jasotzeko, gutxienez bi paziente bakoitzeko dosi maila (Kohorte 4an izena eman behar duten gaixoek 4 × 10 jasoko dute¹³ gene kopiak / kg).

FVIII faktorearen adierazpena BAY2599023 infusioaren ondoren

FVIII adierazpen mailak transgeneko infusioaren ondoren lehen 3 dosiekin 8 pazienteetan. Ebakitako datuetan, 21eko maiatzaren 2021ean, B domeinua ezabatutako FVIII maila kromogenikoak 12 asteko epean egon ziren gaixoarentzako 8 eta 100 asteko gaixoarentzat 2. FVIII maila iraunkorrekin> 1 hilabeteko epean lortutakoa. Pazienteetako inork ez du tratamendu behar duten odoljario espontaneorik edo beste hemorragiarik eman, behin> 3 UI / dL babeseko FVIII mailak lortu ondoren.