Steven W. Pipe, MD
Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan

52 asteko Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan: 3 faseko datuak HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza

SW kanalizazioa1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS gakoa4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B ikertzaileak

1Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak

2Erasmus Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak

3Oregon Health & Science University, Portland, Estatu Batuak

4North Carolina Unibertsitatea, Chapel Hill, Estatu Batuak

5Hemorragia nahasteko eta koagulaziorako zentroa, Careggi Unibertsitate Ospitalea, Florentzia, Italia

6uniQure Inc, Lexington, Estatu Batuak

7uniQure BV, Amsterdam, Herbehereak

8Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea

Funtsezko datuak

FIX Aktibitatea 52 astetan zehar infusioaren ondoren

FIX jarduera batez bestekoa eta mediana HOPE-B probako parte-hartzaile guztientzat 52 astez 2 × 10 dosifikatu ondoren13 gc / kg (N = 54). Tratamenduaren ondoren, FIX jarduera azkar handitu zen 39.0 astean 26 IU / dL batez bestekoa izatera eta 41.5 astean 52 IU / dL.

Tratamenduarekin lotutako kaltegarriak diren gertaerak

Tratamenduarekin erlazionatutako gertaera arruntenak (agian erlazionatuak edo erlazionatuak) segurtasun populazioan ≥% 5eko intzidentziarekin tratamenduaren ondorengo aldian. 408 parte-hartzaileen artean 53 gertakari kaltegarri egon ziren, horietatik 91 (39 parte hartzaileen artean) tratamenduarekin lotutako kaltegarriak (TRAE) jotzen ziren.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa