Basque
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Nabarmentzekoak ISTH 2021 Kongresuan
52 asteko Etranacogene Dezaparvovec-en eraginkortasuna eta segurtasuna Hemofilia B larria edo moderatua-larria duten helduetan: 3 faseko datuak HOPE-B Gene Terapia Saiakuntza
SW kanalizazioa1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS gakoa4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B ikertzaileak
1Michiganeko Unibertsitatea, Ann Arbor, Estatu Batuak
2Erasmus Unibertsitateko Medikuntza Zentroa, Rotterdam, Herbehereak
3Oregon Health & Science University, Portland, Estatu Batuak
4North Carolina Unibertsitatea, Chapel Hill, Estatu Batuak
5Hemorragia nahasteko eta koagulaziorako zentroa, Careggi Unibertsitate Ospitalea, Florentzia, Italia
6uniQure Inc, Lexington, Estatu Batuak
7uniQure BV, Amsterdam, Herbehereak
8Frankfurt, Frankfurt, Alemaniako Unibertsitate Ospitalea
Funtsezko datuak
- FIX Aktibitatea 52 astetan zehar infusioaren ondoren
- Tratamenduarekin lotutako kaltegarriak diren gertaerak
FIX jarduera batez bestekoa eta mediana HOPE-B probako parte-hartzaile guztientzat 52 astez 2 × 10 dosifikatu ondoren13 gc / kg (N = 54). Tratamenduaren ondoren, FIX jarduera azkar handitu zen 39.0 astean 26 IU / dL batez bestekoa izatera eta 41.5 astean 52 IU / dL.
Tratamenduarekin erlazionatutako gertaera arruntenak (agian erlazionatuak edo erlazionatuak) segurtasun populazioan ≥% 5eko intzidentziarekin tratamenduaren ondorengo aldian. 408 parte-hartzaileen artean 53 gertakari kaltegarri egon ziren, horietatik 91 (39 parte hartzaileen artean) tratamenduarekin lotutako kaltegarriak (TRAE) jotzen ziren.
KONTSEILU HARREMANETAN
