Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Asoziated Birus Gene Terapiarekin tratatutako B hemofilia duten pazienteen kohorte batean 5 urte baino gehiagoko jarraipena
ASH 63. Urteko Bileraren aipagarriak

Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Asoziated Birus Gene Terapiarekin tratatutako B hemofilia duten pazienteen kohorte batean 5 urte baino gehiagoko jarraipena

Ben J. Samelson-Jones, MD, doktore1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), Doktoretza, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, doktorea4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, doktorea, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, eta Jeremy Rupon, MD9

1Filadelfiako Haur Ospitalea, Filadelfia, PA
2Mississippi Medikuntza Aurreraturako Zentroa, Madison, MS
3Zelulak eta Molekularrak Terapia, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
4Kaliforniako Davis Davis, Sacramento, CA.
5Pennsylvaniako Unibertsitateko Perelman Medikuntza Eskola, Filadelfia, PA
6Hemofilia Tratamendu Zentroa, UC Davis, Sacramento, CA
7Torontoko Unibertsitatea, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
8Columbia Unibertsitatea, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Erresuma Batua
11Pfizer Inc, New York, NY

Funtsezko datuak

FIX jarduera denboran zehar Fidanacogene Elaparvovec infusioaren ondoren

FIX jarduera (2020ko abenduko muga-datatik aurrera) 15e1 vg/kg-ko fidanacogene elaparvovec-en 2/5 faseko saiakuntza klinikoko 11 parte-hartzaileentzat. FIX jarduera laborategi zentraleko Actin FSL-n oinarritutako fase bakarreko koagulazio saiakuntza erabiliz zehaztu zen. Batez besteko FIX jarduera-mailak hemofilia arineko larritasunaren tartean mantendu dira: % 22.8, 1. urtean (n = 15); %25.4, 2. urtea (n = 14); %22.9, 3. urtea (n = 14); %24.9, 4. urtea (n = 9); eta %19.8, 5. urtean (n = 7).

ABR denboran zehar Fidanacogene Elaparvovec infusioaren ondoren

Epe luzerako jarraipen-azterketan parte hartu zuten 14 faseko 15/1 parte-hartzaileetatik 2rentzat ABR. 9 eta 5 parte-hartzailek bakarrik iritsi dira 5 urteko eta 6 urteko jarraipen-denbora, hurrenez hurren. Bektorearen aurreko infusiotik, batez besteko ABR 0.1-0.9 bitartekoa izan da jarraipenaren aldian, eta parte-hartzaileek ez dute FIX profilaxia berriro hasi.

KONTSEILU HARREMANETAN

Webgune interaktiboak
Irudia

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics eta uniQure, Inc.-en hezkuntza-beken laguntzarekin.

SSL funtsezkoa