Hemofiilia geeniteraapia edusammud

Peamised kaalutlused:
Hemofiilia geeniteraapia edusammud

Salvestatud otseülekandena ASH 62. aastakoosolekule ja ekspositsioonile eelnenud reedese satelliitsümpoosionina

Pärast iga video lõppu kerige järgmise video avamiseks lehel alla

Sissejuhatus

Esitanud: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Geeniteraapia on paljutõotav mitmesuguste haiguste, sealhulgas vähitüüpide, AIDSi, diabeedi, südamehaiguste ja hemofiiliaga inimestele. See uuenduslik lähenemisviis ravile muudab keha peatamiseks geene keha rakkudes. 

Geeniteraapia üritab muteerunud geene asendada või fikseerida ning muuta haiged rakud immuunsüsteemile selgemaks. Hemofiilia A ja B on päritud X-seotud retsessiivse mustri osana. Hemofiilia geneetika hõlmab X-kromosoomis leiduvaid geene ja selle veritsushäire tekkimiseks on vaja ainult ühte vigast geeni.

Raku- ja geeniteraapiaid uuritakse veel, kuid tulemused on paljulubavad. Kliinilised uuringud on näidanud edu ning Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud ühe rakuteraapia tüübi. Meie Peamised kaalutlused: hemofiilia geeniteraapia edusammud Glenn F. Pierce'i eestvedamisel arutame haiguse ülevaadet, geeniteraapia hetkeseisu ja muud.