Verejooksu andmed B-hemofiiliaga inimeste algtaseme FIX ekspressioonitasemete kohta: analüüs faktori ekspressiooniuuringu abil
Tähtsündmused ASH 63. aastakoosolekult

Verejooksu andmed B-hemofiiliaga inimeste algtaseme FIX ekspressioonitasemete kohta: analüüs faktori ekspressiooniuuringu abil

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9ja Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Tervise- ja sotsiaalhooldusteaduskond, Chesteri Ülikool, Chester, Ühendkuningriik
2HCD Economics, Daresbury, Ühendkuningriik
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washingtoni ülikool, Washingtoni veritsushäirete keskus, Seattle, WA
6Euroopa hemofiilia konsortsium, Brüssel, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Iirimaa
8Iiri hemofiiliaühing, Dublin, Iirimaa
9Michigani ülikooli pediaatria ja patoloogia osakonnad, Ann Arbor, MI

Peamised andmepunktid

Prognoositavad verejooksud faktori väljendustaseme üldistatud lineaarses mudelis

Kahe haiguskoormusuuringu (CHESS EU I-II ja CHESS US/US+) andmeid kasutati üldistatud lineaarses mudelis (GLM), millel oli logaritmiline seos, et hinnata seost ABR ja FIX ekspressioonitasemete (FEL) vahel hemofiiliahaigetel. B. Kõigil analüüsis kaasatud patsientidel (N = 407) oli keskmine FEL (SD) 9.95 IU/dl (10.5) ja keskmine ABR (SD) 2.4 verejooksu aastas (3.6). Prognoositavad verejooksud mudeli poolt toodetud FEL-i funktsioonina on näidatud ülal. Pärast kohandamist vanuse, BMI ja vere kaudu levivate viirustega vähenes mudeli keskmine ABR 0.8 ühiku võrra iga 1% FEL-i suurenemise kohta (P <0.001).

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL