Vektori integratsiooni saitide jälgimine in vivo geeniteraapia lähenemisviisides vedelik-biopsia-integratsioonikoha sekveneerimise abil
ESGCT 28. aastakongressi esiletõstmised

Vektori integratsiooni saitide jälgimine in vivo geeniteraapia lähenemisviisides vedelik-biopsia-integratsioonikoha sekveneerimise abil

D Cesana1, Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Fischer2, M Cavazzana2, E Kuus2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethoni geeniteraapia instituut (HSR-TIGET)

2Inimese lümfohematopoeesi laboratoorium, INSERM, Prantsusmaa

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Prantsusmaa

4Dr von Hauneri lastehaigla, LMU, Saksamaa

5Mikrobioloogia osakond, UPenn, USA

Peamised andmepunktid

IS otsimine kehavedelikest puhastatud rakuvabast DNA-st

Rakuvaba DNA (cfDNA) vabaneb verre tervetest, põletikulistest või haigetest tahketest elundirakkudest (nagu maks või harknääre), mis läbivad apoptoosi või nekroosi. Puhastatud cfDNA geneetilisi muutusi, sealhulgas transdutseeritud rakkude vektor-genoomse integratsiooni saite (IS), saab tuvastada vedela biopsia integratsiooni saidi sekveneerimisega (LiBIS-seq).

Lentiviiruse (LV) integratsiooniprofiili iseloomustus hemofiilsetel koertel

Kolm täiskasvanud hemofiilset koera (O21, M57 ja O59) said ühe süsti LV-sid, mis ekspresseerisid koerte koagulatsiooni FIX erinevaid versioone. Iga koera puhul puhastati cfDNA vereseerumist, mis koguti 7–8 erineval ajahetkel alates 30 kuni 532 päeva pärast süstimist. See graafik näitab koerte M57 ja O59 jagatud IS-de tekkele kaasaaitavate märgistatud rakukloonide hinnangulist populatsiooni suurust aja jooksul.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL