Hemofiiliakatsed XNUMX. sajandil: patsiendi jaoks oluliste tulemuste määratlemine

Hemofiiliakatsed XNUMX. sajandil: patsiendi jaoks oluliste tulemuste määratlemine

Tromboosi ja hemostaasi uurimine ja praktika (2019. aasta kevad) Kd. 379, nr 20, lk 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Viimased viis aastakümmet on tähistanud märkimisväärset edu hemofiiliaravis, mis on laienenud, hõlmates mitteasendusravi ja läheneva geeniteraapia kättesaadavuse. Need edusammud nõuavad siiski kliiniliste uuringute käigus faktorite asendusravi hindamiseks kasutatavate tulemusnäitajate, st faktorite aktiivsuse taseme ja aastase verejooksu määra uue vaatluse alla võtmist. Neid tulemusnäitajaid tuleks läbi vaadata mitte ainult uute hemofiilia ravistrateegiate kontekstis, vaid ka patsientide ellujäämise, funktsionaalse seisundi ja elukvaliteediga seotud patsientide perspektiivide hiljutise uue rõhuasetuse kontekstis. Patsientidele oluliste tulemuste valimine ja mõõtmine, millest sageli teavitatakse patsienti, on muutumas kliinilise uuringu kriitiliseks sammuks. Teadusringkonnad tunnistavad, et patsiendid näevad probleeme teistsuguse läätse kaudu kui arstid, tootjad ja muud sidusrühmad; see väärtustab nende teadmisi teadusuuringute kavandamisel ja ka nende tegelikku osalemist. Patsientide jaoks on olulised tulemused, mis hõlmavad kogu hooldustsüklit: ellujäämine, funktsionaalne seisund ja elukvaliteet.

Veebilink