Kuidas arutada hemofiilia geeniteraapiat? Patsiendi ja arsti perspektiiv

Kuidas arutada hemofiilia geeniteraapiat? Patsiendi ja arsti perspektiiv

Hemofiilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Võti, NS; et al.

Ehkki geeniteraapia võib murranguliseks muuta hemofiiliahaigete ravi, vähendades nende verejooksu riski, vähendades või kaotades vajaduse eksogeensete tegurite manustamise järele, väidavad teadlased, et nii arstide kui ka patsientide jaoks on selge ja usaldusväärse teabe allikad, et arutada mõlemat ravi riskid ja eelised. Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vektor-vahendatud geeniteraapiaga seotud uuringud on näidanud endogeensete tegurite taseme paranemist püsival perioodil, märkimisväärset vähenemist aastastes verejooksu kiirustes, väiksemat eksogeense faktori kasutamist ja positiivset ohutusprofiili. Arstide jaoks on oluline rõhutada, et uuringud jätkuvad ja tõendusmaterjalide lüngad, näiteks pikaajaline ohutusprofiil, on endiselt olemas. Lisaks võiks geeniteraapia uuringute kõlblikkuskriteeriumide alusel välja jätta võtmerühma patsiendid - sealhulgas lapsed ja noorukid, maksa- või neerufunktsiooni häiretega patsiendid ja patsiendid, kellel on varem esinenud faktori inhibiitoreid või olemasolevaid neutraliseerivaid AAV antikehi.

Veebilink