Estonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Tähtsündmused ASGCT 23. aastakoosolekult
Afereeside kasutamine neutraliseerivate AAV-antikehade eemaldamiseks patsientidelt, kes olid varem geeniteraapiast välja arvatud
Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2
1Freeline, Stevenage, Suurbritannia
2University College London, London, Suurbritannia
3NHS veri ja siirdamine, Birmingham, Ühendkuningriik
Peamised andmepunktid
Kuni 70% hemofiiliaga patsientidest võib ekspresseerida antikehi, mis takistavad AAV-vektoritega ravi geeniteraapias. See uuring näitab, et AAVS3 neutraliseerivate antikehade (NAb) tiitrite vähendamiseks uuringu kõlblikkuskriteeriumidega saab kasutada topeltfiltreerimisega plasmafereesi (DFPP).
Tulemused patsientidelt järjestikuste DFPP-tsüklitega või ilma, kasutades eredat lutsiferaasi transduktsiooni inhibitsiooni testi (BL-TIA). Nab-tiitrite vähendamisel olid järjestikused tsüklid efektiivsemad kui mittejärgmised tsüklid. Regressioonianalüüs ennustas, et 5 tsüklit vähendavad AAVS3 NAb algset tiitrit 94%, mis võimaldab ravida 60% patsientidest.
SEOTUD SISU
Interaktiivsed veebiseminarid
Esitanud MD Barbara A. Konkle
Esitleb Steven W. Pipe, MD
Esitanud Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Esineb David Lillicrap, MD
Esitanud Thierry VandenDriessche, PhD
Esineb MD, PhD, Flora Peyvandi
Esitanud Glenn F. Pierce, MD, PhD
