Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks

WFH 2022. aasta maailmakongressi esiletõstmised

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks

Esitaja: Barbara A. Konkle, MD, Washingtoni Ülikool, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Washingtoni Ülikool, Seattle, Ameerika Ühendriigid
²Maailma Hemofiilia Föderatsioon, Montreal, Kanada
³Rahvusvaheline Tromboosi ja Hemostaasi Ühing, Carrboro, Ameerika Ühendriigid
⁴Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, Ameerika Ühendriigid
⁵Terviseuuringute meetodite, tõendite ja mõju osakond, McMaster University, Hamilton, Kanada
⁶Medical Clinic 2/Institute of Transfusion Medicine University Hospital Frankfurt, Germany
⁷Euroopa hemofiilia konsortsium, Belgia
⁸Università degli Studi di Milano, Itaalia
⁹Pediaatria ja patoloogia osakonnad, Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid
¹⁰Ameerika tromboosi ja hemostaasi võrgustik, Rochester, Ameerika Ühendriigid
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. ja terviseuuringute meetodite, tõendite ja mõju osakond, McMaster University, Washington, Columbia ringkond
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Ameerika Ühendriigid
¹³Lõuna-Aafrika Vabariigis asuv Witwatersrandi ülikool

WFH geeniteraapia register (GTR) on prospektiivne, vaatlus- ja pikisuunaline register, mille üldine eesmärk on koguda andmeid kõigi hemofiilia geeniteraapiat saavate patsientide kohta nii kliinilistes uuringutes kui ka turustamisjärgses faasis, kui see on heaks kiidetud. Need on registri esmased ja teisesed eesmärgid.

GTR-i rakendamiseks pöördub WFH individuaalsete hemofiiliaravikeskusteni (HTC), alustades hemofiilia geeniteraapia kliinilistes uuringutes osalevatest isikutest. Samuti palutakse panustada riiklikel hemofiiliaregistritel. WFH teeb ka koostööd tööstusega, et töötada välja protsessi lõpetatud kliiniliste uuringute andmete saamiseks.