Tervisega seotud elukvaliteedi paranemine raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga täiskasvanutel pärast etranakogeeni desaparvoveci geeniteraapiat
Tähtsündmused ISTHi 30. kongressist

Tervisega seotud elukvaliteedi paranemine raske või mõõduka raskusega hemofiilia B-ga täiskasvanutel pärast etranakogeeni desaparvoveci geeniteraapiat

Esitaja: Steven W. Pipe, MD, Michigani ülikool, Ann Arbor, Michigan, Ameerika Ühendriigid

R. Itzler1J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, Preisi kuningas, PA, USA, Preisi kuningas, Pennsylvania, Ameerika Ühendriigid
2Everesti kliinilised uuringud, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Ameerika Ühendriigid
3CSL Behring, King of Preussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Ameerika Ühendriigid
4Michigani Ülikool, Ann Arbor, Michigan, Ameerika Ühendriigid

 

 

Peamised andmepunktid

HOPE-B patsiendi teatatud tulemuse (PRO) lõpp-punktid

Patsientide teatatud tulemusnäitajad, nii sekundaarsed kui ka uurimuslikud, hinnati HOPE-B kliinilise uuringu osana. Uuringu teiseste tulemusnäitajatena määrati eelnevalt kindlaks kaks instrumenti, mis mõlemad on üldised küsimustikud, mis ei ole spetsiifilised haiguse hemofiilia suhtes: rahvusvaheline kehalise aktiivsuse küsimustik (iPAQ) ja EQ-5D-5L visuaalne analoogskaala (VAS). Lisaks hõlmas uuring mitmeid PRO-instrumente, mis olid eelnevalt määratletud uurimuslike tulemusnäitajatena.

Hem-A-QoL: täiustused säilitatud tasemel 2

Pärast 1. aastat täheldatud Hem-A-QoL üldskoori paranemine püsis pärast 2-aastast jälgimist. Keskmine koondskoor paranes 6.2 punkti võrra võrreldes esinumbriga, mis tähendab 23.7% paranemist. Spetsiifilised hemofiiliaga seotud domeeniskoorid, mis olid 1-aastase vaatluse ajal olulised, paranesid järjekindlalt 2 aastat pärast geeniteraapiat.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL