Sinusoaalse endoteeli sihtimine
NHF-i 16. hemofiilia uudsete tehnoloogiate ja geenisiirde seminari esiletõstmised

Sinusoaalse endoteeli sihtimine

Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientale'i ülikool
Novara, Itaalia

Peamised andmepunktid

pF8 promootor juhib GFP ekspressiooni LSEC-ides

Looduslik FVIII promootor pF8 juhib GFP ekspressiooni maksa sinusoidaalsetes endoteelirakkudes (LSEC). C57BL/6 hemofiilia A (HA) hiirte maksa immunofluorestsentsanalüüs 1 ja 6 kuud pärast lentiviiruse vektori LV.pF8.GFP süstimist. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenüülindool; GFP, roheline fluorestseeruv valk; Lyve-1, lümfisoonte endoteeli retseptor 1, LSEC-de marker)

LV-pF8-FVIII korrigeeritud FVIII tase B6/129-HA hiirtel on Tregist sõltuv

Selle uuringute seeria kokkuvõtteks võib öelda, et immunosupressioon koos minimaalse Treg-rakkude vähenemisega on optimaalne, et tagada maksa vahendatud immuuntolerantsus FIX-i transgeeni ekspressiooni suhtes. NHP-de puhul suutis eeltöötlus MMF-i ja rapamütsiiniga, millele järgnes rATG hilinenud manustamine, tagada püsiva immuuntolerantsuse, samas kui vektori infusiooni ajal manustatud rATG või daklizumab ei olnud.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL