Estonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25. aastakoosoleku esiletõstmised
Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs
Esitaja: Steven W. Pipe, MD, Michigani ülikool, Ann Arbor, Michigan, Ameerika Ühendriigid
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Michigani ülikool, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland
3Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR
4Põhja-Carolina ülikool, Chapel Hill, NC
5Veritsushäirete ja hüübimiskeskus, Careggi ülikooli haigla, Firenze, Itaalia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Preisimaa kuningas, PA
8Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa
Peamised andmepunktid
Üheastmeline FIX aktiivsus mõõdukalt rasketele (N=10) ja rasketele (N=44) patsientidele, kellele manustati etranakogeen-desaparvoveci (AAV5-Padua hFIX) annuses 2x1013 gc/kg 3. faasi HOPE-B katses. See analüüs hõlmas AAV5 neutraliseerivate antikehadega (NAb) ja ilma nendeta patsiente.
Ühe olekuga FIX aktiivsus algtasemel ja 18 kuud pärast infusiooni patsientidele, kellel on ja puuduvad AAV5 NAb-d. Antikehadega määrati tiiter, mis on suurem kui avastamispiir (LOD). Ilma antikehadeta määrati tiiter, mis oli väiksem või võrdne LOD-ga.
Etranakogeen-desaparvoveki ohutusprofiil 18 kuu pärast oli kooskõlas eelnevalt esitatud andmetega. Kõige sagedasemad raviga seotud kõrvaltoimed (TRAE), mis esinesid enam kui 10% patsientidest, olid ALAT aktiivsuse tõus (17%), peavalu (15%), gripilaadne haigus (13%) ja infusiooniga seotud reaktsioonid (13%). ).
SEOTUD SISU
