Estonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25. aastakoosoleku esiletõstmised
Stabilin-2 promootor moduleerib immuunvastust FVIII suhtes pärast lentiviirusvektori manustamist hemofiilsetele hiirtele
Esitaja: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Itaalia
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Peamised andmepunktid
- Stablin-2 (STAB2) promootor juhib ekspressiooni LSEC-des
- STAB2 promootor juhib LV.pSTAB2.FVIII ekspressiooni hemofiilia A hiirtel
STAB2 on püüdurretseptor, mis osaleb hüaluronaani ja vWF-FVIII kompleksi kliirensis. Retseptorit ekspresseerivad peamiselt maksas maksa sinusoidsed endoteelirakud (LSEC). STAB2 promootorit kasutati GFP ekspressiooni suunamiseks LSEC-des pärast lentiviiruse (LV) kohaletoimetamist. LV.STAB2-GFP/FVIII vektorite süstimine immuunreaktiivsetele BALB/c hiirtele näitas endoteeli sihtimist ja transgeeni ekspressiooni pikaajalist säilimist, võrreldes PGK kasutamisega, mis on üldlevinud promootor, mille ekspressioon kadus pärast süstimist 2 nädala jooksul. hiired.
STAB2 promootori aktiivsust hinnati täiendavalt in vivo FVIII transgeeni kandva LV süstimisega mitmesse hemofiilsete hiirte tüvedesse, millele järgnes FVIII aktiivsuse hindamine ja neutraliseerivate antikehade moodustumine. Nagu siin näidatud, põhjustas STAB2 promootori poolt juhitud FVIII transgeeni LV kohaletoimetamine FVIII ekspressiooni peamiselt LSEC-des (vasak paneel) ilma neutraliseerivate antikehadeta (parem paneel) kuni ühe aasta jooksul.
SEOTUD SISU
