Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs
ASGCT 25. aastakoosoleku esiletõstmised

Stabiilne hemostaatiline korrektsioon ja paranenud hemofiiliaga seotud elukvaliteet: etranakogeeni dezaparvoveci pöördelise 3. faasi HOPE-B katse lõplik analüüs

Esitaja: Steven W. Pipe, MD, Michigani ülikool, Ann Arbor, Michigan, Ameerika Ühendriigid

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Michigani ülikool, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland
3Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, OR
4Põhja-Carolina ülikool, Chapel Hill, NC
5Veritsushäirete ja hüübimiskeskus, Careggi ülikooli haigla, Firenze, Itaalia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Preisimaa kuningas, PA
8Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa

Peamised andmepunktid

Püsiv FIX tegevus kuni 18 kuud

Üheastmeline FIX aktiivsus mõõdukalt rasketele (N=10) ja rasketele (N=44) patsientidele, kellele manustati etranakogeen-desaparvoveci (AAV5-Padua hFIX) annuses 2x1013 gc/kg 3. faasi HOPE-B katses. See analüüs hõlmas AAV5 neutraliseerivate antikehadega (NAb) ja ilma nendeta patsiente.

Sarnased FIX-i aktiivsused (%) AAV5-ga nii eelnevate NAb-dega kui ka nendeta subjektide puhul

Ühe olekuga FIX aktiivsus algtasemel ja 18 kuud pärast infusiooni patsientidele, kellel on ja puuduvad AAV5 NAb-d. Antikehadega määrati tiiter, mis on suurem kui avastamispiir (LOD). Ilma antikehadeta määrati tiiter, mis oli väiksem või võrdne LOD-ga.

Järjepidev ohutusprofiil

Etranakogeen-desaparvoveki ohutusprofiil 18 kuu pärast oli kooskõlas eelnevalt esitatud andmetega. Kõige sagedasemad raviga seotud kõrvaltoimed (TRAE), mis esinesid enam kui 10% patsientidest, olid ALAT aktiivsuse tõus (17%), peavalu (15%), gripilaadne haigus (13%) ja infusiooniga seotud reaktsioonid (13%). ).

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL