Endogeense, transgeeni FVIII ekspressiooni ja veritsusjuhtumite vaheline seos Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde järgselt raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 3. faasi katse post-hoc analüüs
Tähtsündmused ASH 63. aastakoosolekult

Endogeense, transgeeni FVIII ekspressiooni ja veritsusjuhtumite vaheline seos Valoctocogene Roxaparvoveci geenisiirde järgselt raske hemofiilia A korral: GENEr8-1 3. faasi katse post-hoc analüüs

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, MD Michael Wang17, Nigel S võti18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *ja Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Michigani ülikooli pediaatria ja patoloogia osakond, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, sisehaiguste osakond, meditsiiniteaduste kool, Campinase ülikool, Campinas, Brasiilia
3Riiklik hemofiiliakeskus ja Amalia Bironi tromboosi ja hemostaasi uurimisinstituut, Sheba meditsiinikeskus, Tel Hashomer, Tel Avivi ülikool, Tel Aviv, Iisrael
4Veritsus- ja hüübimishäirete keskus, Minnesota ülikooli meditsiinikeskus, Minneapolis, MN
5Queenslandi Ülikool, Brisbane, QLD, Austraalia
6Queenslandi hemofiiliakeskus, vähiraviteenused, kuninglik Brisbane ja naistehaigla, Brisbane, QLD, Austraalia
7California Ülikool San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomase NHS Foundation Trust, London, Ühendkuningriik
9Hematoloogia keskus, Londoni Imperial College'i meditsiiniosakond, London, Ühendkuningriik
10Ortopeediline hemofiilia ravikeskus, Los Angeles, CA
11Molekulaarmeditsiini osakond, Scrippsi uurimisinstituut, La Jolla, CA
12Taiwani riikliku ülikooli haigla sisehaiguste osakonna hematoloogia osakond, Taipei, Taiwan
13Radcliffe'i meditsiiniosakond, Oxfordi ülikool, Oxford, Ühendkuningriik
14Oxfordi ülikoolihaiglate riikliku terviseteenistuse sihtasutuse usaldusfond, Oxford, Ühendkuningriik
15Riiklik terviseuuringute instituut, Oxfordi biomeditsiiniuuringute keskus, Oxford, Ühendkuningriik
16Hemofiilia ravikeskus, üleriigiline lastehaigla ja Ohio osariigi ülikooli meditsiinikolledž, Columbus, OH
17Hemofiilia ja tromboosi keskus, Colorado ülikooli Anschutzi meditsiinilinnak, Aurora, CO
18UNC vereuuringute keskus, Põhja-Carolina ülikool, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Indiana ülikooli meditsiinikooli pediaatria osakond, IUPUI-Wellsi pediaatriliste uuringute keskus, Indianapolis, IN
20Glükobioloogia labor, Hirszfeldi immunoloogia ja eksperimentaalravi instituut, Wroclaw, Poola
21Cambridge'i ülikooli haiglate NHS Foundation Trust, Cambridge, Ühendkuningriik
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Peamised andmepunktid

3. etapi GENEr8-1 uuringu kavandamine

3. faasi uuringu GENEr8-1 tulemusi analüüsiti transgeenist tuletatud FVIII aktiivsuse ja verejooksude vahel. Uuringus osalejate koguarvust (N = 134) hõlmas see analüüs patsientide alamhulka, kellel esines ≥ 1 ravitud verejooks üleminekuperioodil, mis algas 1 kuu pärast sellele järgnenud profülaktikajärgse perioodi lõppu. transgeeni infusioon.

ABR osalejatel, kellel oli pärast üleminekut ravitud verejooksud (n = 22)

Uuringus GENEr134-8 osalenud 1 osalejast 22 (16%) koges üleminekujärgsel perioodil vähemalt 1 ravitud verejooksu. ABR-i näidatakse nendele osalejatele infusioonieelsel algtasemel ning infusioonijärgsel ja profülaktikajärgsel uuringuperioodil. Võrreldes algtasemega oli 15 osalejal ABR vähenenud, 2 osalejal ABR < 1 (mustad nooled) ja 5 osalejal ABR > 1 (oranžid nooled).

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL