B-LIEVE, FLT1a AAV geeniteraapia 2./180. faasi annus-kinnitusuuringu tulemused hemofiilia B-ga patsientidel
Tähtsündmused ISTHi 30. kongressist

B-LIEVE, FLT1a AAV geeniteraapia 2./180. faasi annus-kinnitusuuringu tulemused hemofiilia B-ga patsientidel

Esitaja: Guy Young, MD, USC Kecki meditsiinikool, Los Angeles, California, Ameerika Ühendriigid

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Los Angelese lastehaigla, Lõuna-California ülikooli Kecki meditsiinikool, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, California, Ameerika Ühendriigid
2Royal Free Hospital, London, Inglismaa, Ühendkuningriik
3Freeline, Stevenage, Inglismaa, Ühendkuningriik

 

Peamised andmepunktid

FIX tasemed

FIXi tasemed esimese kolme B-hemofiiliaga patsiendi jaoks, kellele manustati FLT3a AAV geeniteraapiat faasi 180/1 B-LIEVE uuringus. FIX väärtused pärinevad kesklabori üheastmelisest analüüsist; horisontaalne katkendjoon on normaalse FIX ekspressiooni alumine piir (2 RÜ/dl). 50. mai 23. aasta andmete kärpimise seisuga olid FIX-i tasemed uuringupäeval 2022., 93. ja 92. vastavalt 80, 77 ja 56 patsientidel 36, 1 ja 2.

FIX ja kaasnevad ALT tasemed

FIX (punane) ja ALT (kollane) tasemed kolmel patsiendil, kellele manustati B-LIEVE uuringus FLT3a. Kolm nädalat pärast FLT180a infusiooni alustasid patsiendid profülaktikaks suukaudsete kortikosteroidide ja lühikese suukaudse takroliimuse ravikuuri, et minimeerida vektoriga seotud immuunvastuseid. Vertikaalsed punktiirjooned on profülaktilised eksogeensed FIX-infusioonid, mis on saadud päevadel pärast FLT180a infusiooni.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL