ISTH - soovitatav ressurss

Geeniteraapia kogum hemofiilia teaduslikes dokumentides, valitud kliinilised uuringud, regulatiivsed dokumendid ja kasulikud lingid

WFH e-õppekeskuse kliinilised uuringud

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Selle e-õppekeskuse on välja andnud Maailma Hemofiilia Föderatsioon
(WFH) ja on siin loaga lingitud.

© 2022 World Federation of Hemophilia https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Teaduslikud tööd ja normatiivdokumendid

Hemofiilia geeniteraapia ülevaated

1. Abbasi J. Hemophilia geeniteraapiad näitavad paljutõotavat. JAMA. 2018, 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR jt. Uued lähenemisviisid hemofiiliaravile: õnnestumised ja väljakutsed. Veri. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Uudsed ravimeetodid ja hemofiilia A praegune kliiniline areng Terv Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Murrangud hemofiilia geeniteraapias. ASH kliinilised uudised. 1. oktoober 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. AAV-vahendatud in vivo geeniteraapias kerkivad probleemid. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Hemofiiliaravi innovaatilistel maanteedel liikuvad kiirusliiklused HemaSfäär. 2018: 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. Hemofiilia geeniteraapia: mida hoiab tulevik? Terv Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE jt. Geeniteraapia tuleb vanusest. teadus. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Hemofiilia geeniteraapia: alates rajajooksjast kuni mänguvahetajani. Hemofiilia. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Hemofiilia geeniteraapia saabub vanusest. Hematoloogia Am Soc Hematoli haridusprogramm. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Tekkivad hemofiiliaravid - globaalne perspektiiv. Hemofiilia. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Hemofiiliaravi kuldaeg? Hemofiilia. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY jt. Genoomi redigeerimise tehnoloogiad hemofiilia geeniparanduseks. Inimese geen. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ jt. Uuendus hemofiilia geeniteraapia kohta. Veri. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF jt. Uuritavate hemofiilia ravimeetodite rukkiin. Mol Ther. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF jt. Hemofiilia geeniteraapia minevik, olevik ja tulevik: vektoritest ja transgeenidest teadaolevate ja tundmatute tulemusteni. Hemofiilia. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF jt. Esimene WFH geeniteraapia ümarlaud: Hemofiilia geeniteraapia maastiku ja väljakutsete mõistmine kogu maailmas. Hemofiilia. 2019; 1. – 6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Toru SW. Uued ravimeetodid hemofiilia raviks. Hematoloogia Am Soc Hematoli haridusprogramm. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Toru SW. Geeniteraapia hemofiilia korral. Pediatr Blood Cancer. 2018: 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Geeniteraapia hemofiilia korral: hüpist lootuse poole. HemaSfäär. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Viimased esitlused

EAHAD geeniteraapia keskus ja spoke mudeli veebiseminar
30 märts 2022
https://www.youtube.com

Kasulikud lingid

Riiklik Hemofiiliafond
https://www.hemophilia.org/

Maailma Hemofiilia Föderatsioon
https://www.wfh.org

Hemofiilia geeniteraapia kliinilised edusammud
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Valitud kliinilised uuringud

Hemofiilia A

  • NCT02576795. Faas 1/2, valoktokogeeni Roxaparvovec, adenoviirusega seotud viiruse vektoriga vahendatud inimese VIII faktori geeniülekande tõsise A-hemofiiliaga patsientide annuse suurendamise, ohutuse, talutavuse ja efektiivsuse uuring. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Faasi 1/2 ohutuse, talutavuse ja efektiivsuse uuring valoktokogeeni Roxaparvovec, adeno-assotsieerunud viiruse vektor-vahendatud inimese VIII faktori geeniülekande kohta hemofiilia A patsientidel, kelle FVIII tase on ≤ 1 RÜ / dL ja olemasolevad AAV5 vastased antikehad. . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. 3. faasi uuring valoktokogeeni Roxaparvovec AAV vektoriga vahendatud hFVIII geeniülekande efektiivsuse / ohutuse hindamiseks annuses 4E13vg / kg hemofiilia A patsientidel, kelle FVIII jääkide tase on ≤1 IU / dL ja kes saavad profülaktilist FVIII infusiooni. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Kolmanda faasi avatud, ühe õlaga uuring, et hinnata BMN 3, adeno-seostuva viiruse vektor-vahendatud geenisiirde inimese VIII faktori adeno-assotsieerunud viiruse ülekandmist hemofiilia A patsientidel, kelle FVIII tase on ≤ 270 RÜ / dL profülaktilise ravi korral FVIII infusioonid. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. SPK-8011 [B-domeeniga kustutatud inimese VIII faktori geeniga adeno-assotsieerunud viirusvektor] mitmekeskuseline hindamine A-hemofiiliaga meestel. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. SPK-8011 [inimese VIII faktori geeni rekombinantse adeno-assotsieerunud viirusvektori] geeniülekande, annuse leidmise ohutuse, talutavuse ja efektiivsuse uuring patsientidel, kellel on A hemofiilia. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. SPK-8016 geeniteraapia annuse leidmise uuring hemofiilia A patsientidel, et toetada hindamist FVIII inhibiitoritega inimestel. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Adeno-assotsieerunud viiruse serotüübi 1 (AAV2) vektorit ekspresseeriva BX-domeeni VIII faktorit (BDD-FVIII) vektori ekspresseeriva vektori BAX 888 ohutu ja annuse eskalatsiooni globaalne, avatud etapi 8/8 faas raskes hemofiilias Katsealused manustasid ühe intravenoosse infusiooni. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Faas 1/2, avatud märgisega, adaptiivne, annusevahemiku uuring SB-525 (rekombinantse AAV2 / 6 inimese faktori 8 geeniteraapia) ohutuse ja talutavuse hindamiseks raske A hemofiiliaga täiskasvanud isikutel. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: geeniteraapia hemofiilia A korral, kasutades uut serotüüpi 8 kapssiidi pseudotüüpselt adeno-seostatud viirusvektorit, mis kodeerib faktorit VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviiruse FVIII geeniteraapia A-hemofiilia jaoks. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. I faasi uuring vereloome tüvirakkude geeniülekande ohutuse ja teostatavuse hindamiseks, mis on suunatud VIII faktori kohaletoimetamisele trombotsüütidest A hemofiiliaga patsientidele. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofiilia B

  • NCT02484092. Geeniteraapia, avatud märgisega, annuse suurendamise uuring SPK-9001 [adeno-assotsieerunud viirusvektor inimese IX faktori geeniga] korral hemofiilia B subjektidel https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX-i pikk uuring: IX faktori (FIX) geeniülekanne, SPK9001 pikaajalise ohutuse ja efektiivsuse uuringu mitmekeskne hindamine https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. I / II faas, avatud, kontrollimatu, üheannuseline, annust suurendav, mitmetsentriline uuring adeno-ga seotud viirusvektori uurimiseks, mis sisaldab koodonile optimeeritud inimese IX faktori geeni (AAV5-hFIX) ja mida manustatakse täiskasvanud patsientidele Raske või mõõdukalt raske hemofiilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. III etapp, avatud, üheannuseline, mitmetsentriline, rahvusvaheline uuring, milles uuritakse 5. serotüübi adeno-assotsieerunud viirusvektorit, mis sisaldab koodoni jaoks optimeeritud inimese IX faktori geeni Padova varianti (AAV5-hFIXco-Padova, AMT-061) Manustatakse täiskasvanutele, kellel on raske või mõõdukalt raske hemofiilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. IIb faas, avatud, üheannuseline, ühe haruga, mitmetsentriline uuring, et kinnitada 5. serotüübi adeno-ga seotud viirusvektori IX faktori aktiivsustase, mis sisaldab koodoni jaoks optimeeritud inimese IX faktori geeni (AAV5) Padova varianti. -hFIXco-Padua, AMT-061) manustatakse raske või mõõdukalt raskekujulise B hemofiiliaga täiskasvanud isikutele https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Faasi 1/2 avatud sildiga, ühe tõusu annusega isekomplementeeruva adeno-seostuva viiruse serotüübi 8 faktori IX geeniteraapia (AskBio009) iseseisvalt täiendav annus B. hemofiilia B täiskasvanutel. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. I / II faas, avatud silt, mitmekeskuseline, kasvav üheannuseline, uue adeno- assotsieerunud viirusvektori (FLT180a) ohutusuuring B-hemofiiliaga patsientidel. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Avatud, mitmekeskuseline, pikaajaline järeluuring, et uurida reageerimise ohutust ja vastupidavust pärast uue adeno-assotsieerunud viirusvektori (FLT180a) manustamist hemofiilia B-ga patsientidele. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. I etapp, avatud sildiga, tõusva annusega uuring AAV2 / 6 faktori IX geeniteraapia ohutuse ja talutavuse hindamiseks tsingisõrme nukleaasi (ZFN) vahendatud SB-FIX-i integreeritud integreerimise korral raskekujulise hemofiiliaga B täiskasvanutel. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Adeno-seostunud viirusvektori (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) isekommenteeruva annuse eskalatsiooni avatud uuring märgistatud geeniülekandeks hemofiilia B korral. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL