Transgeeni poolt toodetud FVIII ja veritsussageduse vaheline seos 2 aastat pärast geeniülekannet Valoctocogene Roxaparvoveciga: tulemused põlvkonnast 8-1
Tähtsündmused ISTHi 30. kongressist

Transgeeni poolt toodetud FVIII ja veritsussageduse vaheline seos 2 aastat pärast geeniülekannet Valoctocogene Roxaparvoveciga: tulemused põlvkonnast 8-1

Esitaja: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Witwatersrandi ülikooli terviseteaduste teaduskond ja riiklik terviselabori teenistus, Johannesburg, Lõuna-Aafrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1Witwatersrandi ülikool, riiklik terviselabori teenistus ja hemofiilia üldhoolduskeskus, Charlotte Maxeke Johannesburgi akadeemiline haigla, Johannesburg, Gauteng, Lõuna-Aafrika Vabariik
2APHM, laste hematoloogia onkoloogia osakond, La Timone'i lastehaigla ja Aix Marseille'i ülikool, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Prantsusmaa
3Taiwani riikliku ülikooli haigla sisehaiguste osakonna hematoloogia osakond, Taipei, Keelung, Taiwan (Hiina Vabariik)
4Üleriigiline lastehaigla hematoloogia, onkoloogia ja luuüdi siirdamise osakond ja Ohio osariigi ülikooli meditsiinikolledž, Columbus, Ohio, Ameerika Ühendriigid
5California ülikooli meditsiiniosakonna hematoloogia/onkoloogia osakond San Diego, San Diego, California, Ameerika Ühendriigid
6Indiana ülikooli meditsiinikool, IUPUI-Wellsi pediaatriliste uuringute keskus ja Hirszfeldi immunoloogia ja eksperimentaalse teraapia instituut, Indianapolis, Indiana, Ameerika Ühendriigid
7Sheba meditsiinikeskus ja Tel Avivi ülikool, Tel Aviv, Tel Aviv, Iisrael
8Hematoloogia keskus, Imperial College London, London, Inglismaa, Ühendkuningriik
9California Ülikool San Francisco, San Francisco, California, Ameerika Ühendriigid
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Inglismaa, Ühendkuningriik
11Queenslandi hemofiiliakeskus, Brisbane'i kuninglik ja naistehaigla ning Queenslandi ülikool, Brisbane, Queensland, Austraalia
12Eksperimentaalse hematoloogia ja vereülekande meditsiini instituut ja haruldaste haiguste keskus, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Saksamaa
13Hemocentro UNICAMP, Campinase ülikooli meditsiiniteaduste kooli sisehaiguste osakond, Campinas, Sao Paulo, Brasiilia
14Fondazione IRCCS Ca' Granda – Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi hemofiilia- ja tromboosikeskus ja Fondazione Luigi Villa ning patofüsioloogia ja siirdamise osakond, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, Itaalia
15Ortopeediline hemofiilia ravikeskus, Los Angeles, California, Ameerika Ühendriigid
16Veritsus- ja hüübimishäirete keskus, Minnesota ülikool, Minneapolis, Minnesota, Ameerika Ühendriigid
17Oxfordi ülikoolihaiglate riikliku tervishoiuteenuse sihtasutuse usaldusfond, Oxfordi ülikool ja Oxfordi riikliku terviseuuringute instituudi biomeditsiiniline uurimiskeskus, Oxford, Inglismaa, Ühendkuningriik
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Ameerika Ühendriigid

19Pediaatria ja patoloogia osakonnad, Michigani ülikool, Ann Arbor, Michigan, Ameerika Ühendriigid

Peamised andmepunktid

Valoctocogene Roxaparvoveci ohutuse kokkuvõte 2. aasta kohta
Aastane ravitud verejooksu määr / FVIII kasutamine

3. faasi uuringu GENEr8-1 tulemused hemofiilia A-ga patsientidel, keda raviti valoktokogeenroksaparvoveciga, näitavad ravitud verejooksude arvu järjekindlat vähenemist aastas ja FVIII aastapõhist kasutamist 1. aastast 2. aastani võrreldes algtasemega. Lähteväärtused pärinevad mittesekkuva uuringu BMN 6-270 902-kuulisest prognoositavast andmekogumisperioodist.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL