Valoctocogene Roxaparvoveci geeniülekande mõju raske hemofiilia A korral tervisega seotud elukvaliteedile
Tähtsündmused EAHADi 15. aastakongressilt

Valoctocogene Roxaparvoveci geeniülekande mõju raske hemofiilia A korral tervisega seotud elukvaliteedile

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B. Kim20

1Iiri hemofiiliaühing;2Trinity College, Dublin, Iirimaa;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburgi akadeemiline haigla, Witwatersrandi ülikool ja NHLS, Johannesburg, Lõuna-Aafrika;4 Vaskulaarmeditsiini ja hemostaasi ja hemofiilia keskuse osakond, Leuveni ülikooli haiglad, Leuven, Belgia;5 Haruldaste haiguste ja hemofiilia keskus, Taichungi veteranide üldhaigla, Taichung, Taiwan, Hiina provints;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Ühendkuningriik;7 Hematoloogia osakond, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Austraalia;8 Hemofiilia ravikeskus, California Davise ülikool, Sacramento, Ameerika Ühendriigid;9 Hemostaasi ja tromboosi osakond, hemofiilia ravikeskus, Alfredi haigla, Melbourne;10 Hematoloogiainstituut, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Austraalia;11 Laste hematoloogia onkoloogia, Saint Josephi lastehaigla, Tampa, Ameerika Ühendriigid;12 Hematoloogia osakond, Fiona Stanley haigla, Murdoch, Austraalia;13 AP-HM, laste hematoloogia onkoloogia osakond, La Timone'i lastehaigla, Aix Marseille'i ülikool, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Prantsusmaa;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Hispaania;15 Hematoloogia osakond, Southamptoni ülikooli haigla, Southampton, Ühendkuningriik;16 Meditsiini osakond, Washingtoni ülikool St. Louisis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Ameerika Ühendriigid;18 McMasteri ülikool, Hamilton, Kanada;19 Hemofiilia kompleksravi keskus, Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berliin, Saksamaa;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Ameerika Ühendriigid

Peamised andmepunktid

Haemo-QOL-A kogu- ja domeeniskoor

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 ja dP < 0.001. Paksus joon näitab, et CFB-l oli uurimuslik P-väärtus < 0.05. Hemo-QOL-A, hemofiiliaspetsiifiline elukvaliteedi küsimustik täiskasvanutele.

Hemofiilia A valoktokogeenroksaparvoveci geeniteraapia 3. faasi GENEr8-1 uuringu Haemo-QOL-A analüüsi tulemused. Domeeni- ja üldskoorid on näidatud algtaseme, 26. nädala ja 52. nädala kohta. Roosa varjund näitab keskmist muutust algtasemest (CFB), mis on ≥ kliiniliselt oluline erinevus (CID) domeeni skoori (6.0) ja koguskoori (5.5) vahel.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL