Tähtsündmused ISTH 2020 virtuaalkongressilt
SPK-8011 I / II faasi uuring: stabiilne ja vastupidav FVIII ekspressioon> 2 aastat, kui ABR-i olulised parendused on algannuse kohortides pärast AAV-vahendatud FVIII geeniülekannet hemofiilia A korral
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. kordus6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. kõrge6
1Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, Ameerika Ühendriigid
2Ameerika Ühendriikide Philadelphia Pennsylvania ülikooli Perelmani meditsiinikool
3Pennsylvania osariigi ülikooli Milton S. Hershey meditsiinikeskus, Hershey, Ameerika Ühendriigid
4Pittsburghi ülikooli meditsiinikeskus ja Lääne-Pennsylvania hemofiiliakeskus, meditsiini osakond, Pittsburgh, Ameerika Ühendriigid
5Mississippi arenenud meditsiini keskus, Madison, Ameerika Ühendriigid
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Ameerika Ühendriigid
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. kordus6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. kõrge6
1Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, Ameerika Ühendriigid
2Ameerika Ühendriikide Philadelphia Pennsylvania ülikooli Perelmani meditsiinikool
3Pennsylvania osariigi ülikooli Milton S. Hershey meditsiinikeskus, Hershey, Ameerika Ühendriigid
4Pittsburghi ülikooli meditsiinikeskus ja Lääne-Pennsylvania hemofiiliakeskus, meditsiini osakond, Pittsburgh, Ameerika Ühendriigid
5Mississippi arenenud meditsiini keskus, Madison, Ameerika Ühendriigid
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Ameerika Ühendriigid
SEOTUD SISU
Interaktiivsed veebiseminarid
Saated