Estonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ESGCT 28. aastakongressi esiletõstmised
Olemasoleva AAV-vastase immuunsuse ületamine, et saavutada ohutu ja tõhus geeniülekanne kliinilistes tingimustes.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Peamised andmepunktid
- AAV-vastase olemasoleva immuunsuse ületamine
- Geeniteraapia parem tõhusus seropositiivsetel IdeS-iga primaatidel
(A) Transgeeni ekspressiooni efektiivsust AAV vektorite abil saab kaasasündinud immuunsuse tõttu vähendada. (B) Selles kontseptsiooniuuringus, mis hõlmas AAV-vastaste antikehadega ahvilisi, kasutati endopeptideeritud imlifidaasi (IdeS), et teha kindlaks, kas tsirkuleeriva IgG lagunemine võib parandada hFIX-i AAV-vahendatud ekspressiooni.
FIX-i sisaldava AAV8-ga ravitud ahvilistel oli hFIX-i ekspressioon plasmas oluliselt kõrgem IdeS-ga ravitud loomal võrreldes IdeS-ravita loomaga. Need tulemused viitavad sellele, et süsteemne IgG lagunemine võib võimaldada geeniteraapiat AAV-vektoritega hemofiiliaga seropositiivsetel patsientidel, samuti uuesti manustamist varem ravitud patsientidel, kelle faktori ekspressioon väheneb.
SEOTUD SISU
