Uudised

BioMarin esitas esimese hemofiilia geeniteraapia EMA-le

BioMarin esitas esimese hemofiilia geeniteraapia EMA-le

Patsientide väljavaated hemofiilia A uudse ravi osas: kvalitatiivne uuring

Patsientide väljavaated hemofiilia A uudse ravi osas: kvalitatiivne uuring

Tõhustatud IX faktori aktiivsus pärast AAV5-R338L "Padua" faktori IX manustamist võrreldes AAV5 WT inimese IX faktoriga NHP-des

Tõhustatud IX faktori aktiivsus pärast AAV5-R338L "Padua" faktori IX manustamist võrreldes AAV5 WT inimese IX faktoriga NHP-des

uniQure'i USA patent, mis võimaldab FIX-Padovat kasutada hemofiilia B geeniteraapiaks

uniQure'i USA patent, mis võimaldab FIX-Padovat kasutada hemofiilia B geeniteraapiaks