Steven W. Pipe, MD
Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt

Maksa ohutuse juhtumi aruanne 3. faasi HOPE-B geeniteraapia uuringust täiskasvanutel, kellel on B-hemofiilia

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW toru6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Saksamaa

2Bartsi maksakeskus, Londoni Queen Mary ülikool, London, Suurbritannia

3Amsterdami ülikooli meditsiinikeskus, Amsterdam, Holland

4uniQure Inc, Lexington, Ameerika Ühendriigid

5uniQure BV, Amsterdam, Holland

6Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid

Peamised andmepunktid

  • 69-aastane valge mitte-hispaanlasest mees keskmise raskusega B-hemofiiliaga
  • 1980-diagnoositud HBV-ga (+ve anti-HB-de ning HBc-vastaste ja HBe-vastaste antikehade suhtes)
  • 1983-diagnoositud mitte-A/mitte-N hepatiit
  • 2003-kinnitatud positiivse HCV suhtes, kui testid on saadaval
  • 2015-hinnatud HCV likvideerimisravi jaoks, genotüüp 1a, olulist fibroosi pole (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-töödeldud paritapreviiri/ombitasviiri/ritonaviiriga, dasabuviiriga ja ribaviriiniga; püsiva viroloogilise vastuse saavutamine
  • Sotsiaalne ajalugu on märkimisväärne varasema suitsetamise, alkoholi tarbimise 0–2 ühikut nädalas
  • Perekondlik ajalugu, mis on märkimisväärne vähi osas

HOPE-B uuringus B-hemofiiliaga patsiendi maksaga seotud haiguslugu, kellel tekkis uuringus osaledes hepatotsellulaarne kartsinoom. Tema haiguslugu sisaldab mitmeid riskitegureid HCC tekkeks, sealhulgas B- ja C -hepatiit, kõrge vanus ja alkoholi tarbimine.

HCC molekulaaranalüüside kokkuvõte
1 aasta pärast infusiooni näitas protokolli järgi tehtud ultraheli subkapsulaarset maksakahjustust. See tabel võtab kokku järgneva molekulaarse integratsiooni saidi analüüsi ja kogu genoomi sekveneerimise, mis on tehtud resekteeritud kasvajakoes, sealhulgas eeldatavad leiud, kui HCC sõltus (veerg 1) või sõltumatu (veerg 2) AAV integratsioonist. Analüüside tegelikud tulemused on näidatud 3. veerus.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL