Lentiviiruse geeniteraapia maksale hemofiilia ja muu jaoks
ESGCT 28. aastakongressi esiletõstmised

Lentiviiruse geeniteraapia maksale hemofiilia ja muu jaoks

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethoni geeniteraapia instituut
Ülikool Vita-Salute San Raffaele
Milano, Itaalia

Peamised andmepunktid

Lentiviirusvektor (LV) maksa geeniteraapia jaoks

Lentiviirusvektorite konstruktsioon, mis on mõeldud maksale suunatud geeniteraapia jaoks ja mida kasutati inimese FIX või FVIII transgeenide pakendamiseks, mis infundeeriti ahvilistesse, et transdutseerida hepatotsüüte vektor-transgeeni konstruktiga.

Normaalne kuni ülinormaalne inimese hüübimisfaktori aktiivsus NHP-s

hFIX ja hFVIII ekspressioon ahvilistel, mis on infundeeritud vastavat transgeeni sisaldava lentiviiruse vektoriga. LV-FIX vektor-transgeen infundeeriti annustes 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) ja 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektor-transgeeni konstruktsiooni infundeeriti annustes 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) ja 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL