- 1. Kesktaseme
- (Sildid)
- Kesktaseme
- Loodud 28 september 2021
- 2. Hemofiiliaravi ajalugu: faktorite asendamine geeniteraapiaga
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Esineb MD, PhD, Flora Peyvandi
- Loodud 30 juuni 2019
- 3. Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring)
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
- Loodud 21 august 2020
- 4. Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vahendatud geeniülekanne: miks on see hemofiilia geeniteraapia domineeriv strateegia?
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Esitanud MD Steven W. Pipe ja Nigel Key, MB, ChB. FRCP
- Loodud 05 detsember 2019
- 5. AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Wolfgang A. Miesbach, MD
- Loodud 05 detsember 2020
- 6. AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Frank WG Leebeek, MD, PhD
- Loodud 04 märts 2021
- 7. EAHADi geeniteraapia töörühm
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Esitanud MD Wolfgang Miesbach
- Loodud 21 detsember 2020
- 8. Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka või raske hemofiilia B korral täiskasvanutel: esimesed andmed 3. faasi Hope-B geeniteraapia uuringust
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Steven W. Pipe, MD
- Loodud 03 märts 2021
- 9. Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Steven W. Pipe, MD
- Loodud 05 detsember 2020
- 10. Esimesed andmed 3. faasi geeniteraapia uuringust HOPE-B: Etranacogeeni dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, kellel on ravitud raske või mõõduka kuni raske hemofiilia B ...
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Steven W. Pipe, MD
- Loodud 05 detsember 2020
- 11. Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
- Loodud 10 juuli 2020
- 12. AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Steven W. Pipe, MD
- Loodud 05 detsember 2020
- 13. AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Steven W. Pipe, MD
- Loodud 29 juuni 2020
- 14. Uue Adeno-seotud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) järelmeetmed normaalse FIX-i aktiivsuse taseme saavutamiseks raske hemofiilia B (HB) patsientidel (B-AMAZE uuring)
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
- Loodud 04 märts 2021
- 15. Geeniteraapia hemofiilia raviks: sissejuhatus adeno-seostatud viirusvektorite geeniülekandesse
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Esitanud Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
- Loodud 05 detsember 2019
- 16. Geeniteraapia hemofiilia ravis: tavalised probleemid geeniteraapias
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Esitanud Thierry VandenDriessche, PhD
- Loodud 25 november 2019
- 17. Geeniteraapia hemofiilia raviks: muud strateegiad ja eesmärgid
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Esitanud Glenn F. Pierce, MD, PhD
- Loodud 10 september 2019
- 18. Geeniteraapia illustreeritud kliinilised uuringud
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Loodud 29 september 2021
- 19. Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Esineb David Lillicrap, MD
- Loodud 16 oktoober 2019
- 20. Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks
- (Artikkel sildistatud: Vahepealne)
- Esinevad David Lillicrap, MD ja Glenn F. Peirce, MD, PhD
- Loodud 16 oktoober 2019