Otsi

1. Kesktaseme: (Sildid); Kesktaseme; Loodud 28 september 2021
2. Hemofiiliaravi ajalugu: faktorite asendamine geeniteraapiaga: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Esineb MD, PhD, Flora Peyvandi; Loodud 30 juuni 2019
3. Uue adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) saavutab tõsise B-hemofiilia (HB) patsientide normaalse FIX aktiivsuse taseme (B-AMAZE uuring): (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Loodud 21 august 2020
4. Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vahendatud geeniülekanne: miks on see hemofiilia geeniteraapia domineeriv strateegia?: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Esitanud MD Steven W. Pipe ja Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Loodud 05 detsember 2019
5. AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Wolfgang A. Miesbach, MD; Loodud 05 detsember 2020
6. AMT-060 geeniteraapia täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B, kinnitab stabiilset FIX-i ekspressiooni ning verejooksu ja IX faktori tarbimise püsivat vähenemist kuni 5 aastat: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Frank WG Leebeek, MD, PhD; Loodud 04 märts 2021
7. EAHADi geeniteraapia töörühm: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Esitanud MD Wolfgang Miesbach; Loodud 21 detsember 2020
8. Etranacogene Dezaparvovec'i efektiivsus ja ohutus raske või mõõduka või raske hemofiilia B korral täiskasvanutel: esimesed andmed 3. faasi Hope-B geeniteraapia uuringust: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Steven W. Pipe, MD; Loodud 03 märts 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), täiustatud vektor geenisiirdeks täiskasvanutel, kellel on raske või mõõduka raskusega hemofiilia B: kaheaastased andmed faasi 2b uuringust: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Steven W. Pipe, MD; Loodud 05 detsember 2020
10. Esimesed andmed 3. faasi geeniteraapia uuringust HOPE-B: Etranacogeeni dezaparvoveci (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) efektiivsus ja ohutus täiskasvanutel, kellel on ravitud raske või mõõduka kuni raske hemofiilia B ...: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Steven W. Pipe, MD; Loodud 05 detsember 2020
11. Nelja-aastane kestva ravi efektiivsuse ja ohutuse esimene uuring inimeses: AAV-geeniteraapia raskete hemofiilia A-tüüpi valoctocogene Roxaparvovec abil: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Loodud 10 juuli 2020
12. AAVhu37 Capsid Vector Technology inimese geeniteraapia uuring raske hemofiilia A korral - BAY 2599023 on patsiendi ulatuslik abikõlblikkus ning FVIII stabiilne ja püsiv pikaajaline ekspressioon: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Steven W. Pipe, MD; Loodud 05 detsember 2020
13. AAVhu37 kapsiidivektoritehnoloogia esimene uuring inimeses raske hemofiilia A korral: ohutuse ja FVIII aktiivsuse tulemused: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Steven W. Pipe, MD; Loodud 29 juuni 2020
14. Uue Adeno-seotud viiruse (AAV) geeniteraapia (FLT180a) järelmeetmed normaalse FIX-i aktiivsuse taseme saavutamiseks raske hemofiilia B (HB) patsientidel (B-AMAZE uuring): (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath; Loodud 04 märts 2021
15. Geeniteraapia hemofiilia raviks: sissejuhatus adeno-seostatud viirusvektorite geeniülekandesse: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Esitanud Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Loodud 05 detsember 2019
16. Geeniteraapia hemofiilia ravis: tavalised probleemid geeniteraapias: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Esitanud Thierry VandenDriessche, PhD; Loodud 25 november 2019
17. Geeniteraapia hemofiilia raviks: muud strateegiad ja eesmärgid: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Esitanud Glenn F. Pierce, MD, PhD; Loodud 10 september 2019
18. Geeniteraapia illustreeritud kliinilised uuringud: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Loodud 29 september 2021
19. Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Esineb David Lillicrap, MD; Loodud 16 oktoober 2019
20. Tähtsündmused NHF-i 15. töötoast, mis käsitleb uudseid tehnoloogiaid ja geenisiirdamist hemofiilia jaoks: (Artikkel sildistatud: Vahepealne); Esinevad David Lillicrap, MD ja Glenn F. Peirce, MD, PhD; Loodud 16 oktoober 2019

MEIST

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL