Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt
Kliinilised tulemused hemofiilia B-ga täiskasvanutel koos AAV5-le juba olemasolevate neutraliseerivate antikehadega ja ilma nendeta: 6 kuu andmed 3. faasi Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B geeniteraapia uuringust
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS võti4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW toru8, HOPE-B uurijad
1Erasmuse ülikooli meditsiinikeskus, Rotterdam, Holland
2Frankfurdi ülikooli haigla, Frankfurt, Saksamaa
3Oregoni tervise- ja teadusülikool, Portland, Ameerika Ühendriigid
Põhja -Carolina ülikool, Chapel Hill, Ameerika Ühendriigid
5Veritsushäirete ja hüübimiskeskus, Careggi ülikooli haigla, Firenze, Itaalia
6uniQure BV, Amsterdam, Holland
7uniQure Inc, Lexington, Ameerika Ühendriigid
8Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid
SEOTUD SISU
Interaktiivsed veebiseminarid
Pikaajalised tulemused: vastupidavus ja ohutus
Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Takistused ja võimalused
Esitas Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Patsiendi tugi, patsiendi nõustamine ja jälgimine
Esitanud MD Lindsey A. George ...
FVIII geeniteraapia
Esitas K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Kliiniliste uuringute tõhususe ajakohastatud teave
Esitaja: Guy Young, MD ...
Adeno-assotsieerunud viiruse (AAV) vektorgeeni teraapia: rakendus hemofiilia korral
Esitas Barbara A. Konkle, MD ...
Geeniteraapia hemofiilia raviks: sissejuhatus adeno-seostatud viirusvektorite geeniülekandesse
Esitanud Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Geeniteraapia hemofiilia ravis: tavalised probleemid geeniteraapias
Esitanud Thierry VandenDriessche, PhD ...
Geeniteraapia hemofiilia raviks: muud strateegiad ja eesmärgid
Esitas Glenn F. Pierce, MD, doktor ...
Hemofiiliaravi ajalugu: asendusravi geeniteraapiasse
Esitas Steven W. Pipe, MD ...
Geeniteraapia tundmaõppimine: terminoloogia ja kontseptsioonid
Esitas David Lillicrap, MD ...
Saated