Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks
WFH 2022. aasta maailmakongressi esiletõstmised

Maailma hemofiilia geeniteraapia registri kasutamine geeniteraapiaga ravitud hemofiiliapatsientide pikaajaliseks jälgimiseks

Esitaja: Barbara A. Konkle, MD, Washingtoni Ülikool, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Washingtoni Ülikool, Seattle, Ameerika Ühendriigid
2Maailma Hemofiilia Föderatsioon, Montreal, Kanada
3Rahvusvaheline Tromboosi ja Hemostaasi Ühing, Carrboro, Ameerika Ühendriigid
4Philadelphia lastehaigla, Philadelphia, Ameerika Ühendriigid
5Terviseuuringute meetodite, tõendite ja mõju osakond, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Medical Clinic 2/Institute of Transfusion Medicine University Hospital Frankfurt, Germany
7Euroopa hemofiilia konsortsium, Belgia
8Università degli Studi di Milano, Itaalia
9Pediaatria ja patoloogia osakonnad, Michigani ülikool, Ann Arbor, Ameerika Ühendriigid
10Ameerika tromboosi ja hemostaasi võrgustik, Rochester, Ameerika Ühendriigid
11Institutefor Policy Advancement Ltd. ja terviseuuringute meetodite, tõendite ja mõju osakond, McMaster University, Washington, Columbia ringkond
12National Hemophilia Foundation, New York, Ameerika Ühendriigid
13Lõuna-Aafrika Vabariigis asuv Witwatersrandi ülikool

Peamised andmepunktid

WFH GTR juurutamine

WFH geeniteraapia register (GTR) on prospektiivne, vaatlus- ja pikisuunaline register, mille üldine eesmärk on koguda andmeid kõigi hemofiilia geeniteraapiat saavate patsientide kohta nii kliinilistes uuringutes kui ka turustamisjärgses faasis, kui see on heaks kiidetud. Need on registri esmased ja teisesed eesmärgid.

WFH GTR eesmärgid

GTR-i rakendamiseks pöördub WFH individuaalsete hemofiiliaravikeskusteni (HTC), alustades hemofiilia geeniteraapia kliinilistes uuringutes osalevatest isikutest. Samuti palutakse panustada riiklikel hemofiiliaregistritel. WFH teeb ka koostööd tööstusega, et töötada välja protsessi lõpetatud kliiniliste uuringute andmete saamiseks.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL