Estonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt
Varaste tulemuste uurimine pärast Adeno-seotud viiruse geeniteraapiat koerte hemofiilia mudelis
P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lilicrap1
1Patoloogia ja molekulaarmeditsiini osakond, Queen's University, Kingston, Kanada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Ameerika Ühendriigid
3Kingstoni terviseteadused, Kingston, Kanada
4Loomade hooldusteenused, Queen's University, Kingston, Kanada
Peamised andmepunktid
Hemofiilia Koera mudelit kasutati maksa mõjutavate muutuste ja FVIII ekspressiooni mõjutavate tegurite hindamiseks pärast AAV geeniteraapiat. Viit isast koera raviti ühe AAV5-HLP-cFVIII infusiooniga annustes 6.8e13–2e14 vektori genoomi/kg. FVIII ekspressiooni täheldati kahel koonil, keda raviti koodon-optimeeritud konstruktsioonidega (JA2 ja K2013), mis püsis kuus kuud (co-cFVIII-SQ = 2015% ja co-cFVIII-V6.8 = 3%), normaliseerudes kogu vere hüübimisaeg (WBCT).
SEOTUD SISU
