David Lillicrap, MD, FRCPC
Tähtsündmused ISTH 2021 kongressilt

Varaste tulemuste uurimine pärast Adeno-seotud viiruse geeniteraapiat koerte hemofiilia mudelis

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lilicrap1

1Patoloogia ja molekulaarmeditsiini osakond, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Ameerika Ühendriigid

3Kingstoni terviseteadused, Kingston, Kanada

4Loomade hooldusteenused, Queen's University, Kingston, Kanada

Peamised andmepunktid

Andmepunktid

Hemofiilia Koera mudelit kasutati maksa mõjutavate muutuste ja FVIII ekspressiooni mõjutavate tegurite hindamiseks pärast AAV geeniteraapiat. Viit isast koera raviti ühe AAV5-HLP-cFVIII infusiooniga annustes 6.8e13–2e14 vektori genoomi/kg. FVIII ekspressiooni täheldati kahel koonil, keda raviti koodon-optimeeritud konstruktsioonidega (JA2 ja K2013), mis püsis kuus kuud (co-cFVIII-SQ = 2015% ja co-cFVIII-V6.8 = 3%), normaliseerudes kogu vere hüübimisaeg (WBCT).

Andmepunkt 2
Nagu sellel graafikul näha, tekkis ko-cFVIII-V3-ga (K2015) ravitud koeral kaks transaminiidi episoodi, kerge biopsiajärgne tõus 84. päeval ja teine ​​suurem tõus 116. päeval, vahetult enne teist biopsiat. Nende episoodide uurimiseks kasutatud ultraheliuuringud ja maksa biopsiad ei näidanud olulist maksa histopatoloogiat.

SEOTUD SISU

Interaktiivsed veebiseminarid
pilt

Please enable the javascript to submit this form

Toetavad haridustoetused firmadelt Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ja uniQure, Inc.

Oluline SSL